Najbardziej ryzykowny jest obszar związany z udostępnieniem produktu i uzgodnieniem warunków cenowych. Główny problem, jaki dostrzegamy na polskim rynku, to znacznie opóźniony dostęp dla leków innowacyjnych. Czas oczekiwania na wprowadzenie do systemu refundacyjnego od momentu rejestracji przez Europejską Agencję Leków (EMA) np. leku onkologicznego wynosi średnio ponad 2 lata.
Obecnie obowiązująca ustawa refundacyjna uporządkowała proces wnioskowania o refundację nowych terapii. W dalszym ciągu jednak dostęp do nich jest trudny, a pacjenci muszą długo czekać, gdyż głównym elementem negocjacji wciąż jest cena leku. Dla firmy farmaceutycznej oznacza to dość krótki czas na osiągnięcie zwrotu z inwestycji, ponieważ stosunkowo niezmienny okres ochrony patentowej produktu jest niewspółmierny do wieloletnich badań, rejestracji, wprowadzenia produktu na rynek i wydatków na nie poniesionych.

Jaka jest pani opinia o działalności AOTMiT w kwestii oceny nowych technologii i rekomendacji refundacyjnych? Czy proces dostawania się niezależnej formalnie agencji pod wpływ Ministerstwa Zdrowia stwarza ryzyko dla obejmowania refundacją nowych technologii?

AOTMiT działa doskonale, jeśli chodzi o realizację swoich zadań według wytycznych regulujących czas i sposób oceny leków. Eksperci agencji są bardzo otwarci, dotrzymują terminów, wnikliwie przeprowadzają analizy. Jednak sama natura tej agencji i sposób jej ulokowania w systemie sprawiają,  że może ona rekomendować leki, ale w jej gestii nie leży ostateczna decyzja o refundacji. Decyzje podejmuje ministerstwo. Znamy przypadki, gdy rekomendowane leki nie znalazły się na liście refundacyjnej i odwrotnie — leki bez rekomendacji AOTMiT na liście figurują. Trudno oceniać, jaki na to faktyczny wpływ miała agencja.
Moim zdaniem, w procesie oceny nowych technologii potrzebne jest holistyczne spojrzenie na cały system opieki zdrowotnej z punktu widzenia ekonomicznego. Oceniać trzeba także koszty pośrednie i oszczędności, które może przynieść nowa terapia. Innowacyjna interwencja, w tym również lekowa, powinna być postrzegana jako długoterminowa inwestycja w proces utrzymywania zdrowia, dobrostanu i jakości życia chorego człowieka, a nie jako jednostkowy wpływ na wycinek budżetu państwa, czyli budżet NFZ.

Czy rozwój nowych technologii, zwłaszcza informatycznych, pozwala obniżyć ryzyko w zakresie poszukiwania nowych leków?

Pomimo przyspieszonego procesu identyfikowania i tworzenia nowych cząsteczek, ryzyko związane z rozwojem nie tylko się nie zmniejsza, ale nawet rośnie. Zwiększają się też oczekiwania regulatorów, płatników oraz pacjentów dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków. Dlatego badania kliniczne nowych cząsteczek muszą być szerzej zakrojone i dłuższe, a w konsekwencji znacznie droższe. Prawdopodobieństwo wprowadzenia na rynek nowej molekuły spadło z 16 proc. do 11 proc. w ciągu ostatnich 10 lat, a całkowity koszt przygotowania pojedynczego leku wzrósł z 1 mld dol. do niemal 2,6 mld.
Skomputeryzowane zbieranie i analiza danych w badaniach klinicznych, zarówno od badaczy, jak i bezpośrednio od pacjentów, pozwalają poprawić nadzór, zwiększyć bezpieczeństwo prowadzonych badań i szybciej uzyskiwać informacje. Z kolei systemy umożliwiające integrację i analizę danych z wielu istniejących źródeł („big data”) zastępują konieczność zbierania danych w dodatkowych badaniach klinicznych. Analiza istniejących baz danych medycznych wspomaga identyfikację czynników zwiększonego ryzyka postępu choroby, skuteczności leczenia lub wystąpienia powikłań. Z kolei analiza baz danych aptecznych i ubezpieczalni przyczynia się do podnoszenia jakości opieki medycznej dla pacjentów. Przykładowo firma Pfizer stworzyła „Real World Data” — partnerstwo z ubezpieczycielami dotyczące między innymi skuteczności i bezpieczeństwa leków w różnych subpopulacjach pacjentów, terapii spersonalizowanych i najefektywniejszej utylizacji różnych procedur leczniczych.

Biorąc pod uwagę najnowsze możliwości analiz i symulacji procesów laboratoryjnych, producenci leków mogą chyba obniżyć np. koszty prekwalifikacji cząsteczek do analiz, podobnie jak doboru próbek do badań klinicznych.
Nowe technologie znacznie zmniejszyły ilość syntetyzowanego produktu potrzebną do badań oraz przyspieszyły procesy syntezy, co w rezultacie pozwoliło 10-krotnie obniżyć koszty tworzenia „bibliotek” cząsteczek potencjalnie aktywnych biologicznie. Jednocześnie efektem rozwoju kombinacyjnej chemii jest 800-krotne zwiększenie liczby potencjalnych nowych molekuł.
Platformy technologiczne walidacji celu pozwalają w przyspieszony sposób eliminować cząsteczki, które nie przynoszą pożądanych efektów. Są też wstępem do tworzenia terapii spersonalizowanych, które poprzez identyfikację pacjentów mających odpowiednie receptory, umożliwiają zwiększenie skuteczności leczenia nową cząsteczką. Techniki modelowania komputerowego są pomocne w dopasowywaniu nowych cząsteczek do określonego receptora (ważnego w rozwoju choroby) i pozwalają określić, które z nich będą wiązały się z receptorem najefektywniej. Pomagają również przewidywać przebieg pewnych procesów w organizmie człowieka, jak wchłanianie czy dystrybucję, a nawet działania niepożądane, ale niestety nie zastępują badań na komórkach i organizmach żywych, a przede wszystkim badań potencjalnych leków na ludziach chorych.

Czy Pfizer planuje wprowadzenie na polski rynek nowych leków?

Najbliższe plany rozwojowe w zakresie innowacji są zgodne z najnowszymi trendami w medycynie. Planujemy wprowadzenie na polski rynek terapii spersonalizowanej do leczenia raka płuca. W najbliższych dwóch latach należy też spodziewać się nowej terapii dla kobiet z rakiem sutka. Od ponad roku poważnie poszukujemy na polskim rynku możliwości w postaci nowych cząsteczek — start-upów, które odpowiednio przetestowane przez nasze laboratoria w USA miałyby większe szanse zaistnieć na rynku jako skomercjalizowane produkty do leczenia chorób przewlekłych. Jesteśmy w ciągłym kontakcie z lokalnymi firmami biotechnologicznymi, poszukując wspólnie rozwiązań.