Opracowanie nowego leku zajmuje co najmniej kilkanaście lat i wiąże się z kosztami rzędu setek milionów dolarów.

Aby wynalazca mógł uzyskać zwrot z inwestycji poniesionej na odkrycie nowej molekuły lub substancji leczniczej, korzysta z ochrony patentowej. Dzięki niej zyskuje prawo do wyłącznego korzystania ze swojego wynalazku, który po wygaśnięciu patentu staje się częścią domeny publicznej. Z uwagi na swoją złożoność, poszczególne leki mogą być chronione przez wiele patentów oraz uzyskać dodatkową ochronę w postaci wyłączności danych.

Rozwój medycyny jest zależny od kilku czynników: pieniędzy, nowych technologii i wiedzy. Wszystkie one łączą się w procesie opracowywania nowych produktów leczniczych. Wynalezienie nowego leku to proces długi i skomplikowany, rozpoczynający się od wielu lat badań naukowych i poszukiwań, w które zaangażowane są bardzo liczne zespoły badaczy. Od rozpoczęcia pracy nad wybraną molekułą do opracowania leku upływa przeciętnie 12 lat. Poddawane badaniom substancje chemiczne są odrzucane w kolejnych etapach procesu badawczego. W skrajnych przypadkach, nawet już po wprowadzeniu leku do obrotu, z uwagi na ujawnione działania niepożądane, preparat musi zostać wycofany.

Żmudny proces badania nowych molekuł

W badaniach przedklinicznych odrzuconych zostaje 90 proc. badanych substancji. Dlatego przedstawiciele przemysłu farmaceutycznego oceniają, że mniej niż jedna na sto molekuł, nad którymi prowadzone są badania, staje się ostatecznie lekiem.

Oczywiście, większość badań w początkowej fazie prowadzi się w niezależnych ośrodkach naukowych, które dopiero w różnych etapach procesu przekazują zainteresowanej firmie farmaceutycznej — najczęściej sprzedając z dużym zyskiem — prawa do badanej molekuły. Skuteczność oraz bezpieczeństwo stosowania cząsteczki muszą zostać udowodnione na podstawie pełnego dossier badań i dokumentacji. Obejmuje ono wyniki badań chemicznych, biologicznych (w tym prowadzonych na zwierzętach), farmaceutycznych, toksykologicznych, a przede wszystkim — co najistotniejsze — wieloośrodkowych, randomizowanych i kontrolowanych badań klinicznych trzech faz.

Zarówno badania laboratoryjne, jak i kliniczne pociągają za sobą ogromne koszty, stanowiące inwestycję obarczoną wysokim ryzykiem niepowodzenia. Adam Taukert, rzecznik Urzędu Patentowego RP podkreśla, że „Nowe leki, bez ochrony praw wyłącznych do osiągniętych rezultatów, nie mogłyby zostać sfinansowane przez podmioty komercyjne”. Dlatego w momencie otrzymania pozytywnych wyników badań, na różnym etapie rozwoju nowego produktu, firmy podejmują decyzje o zgłoszeniu patentowym.
Zwykle dokonują one zgłoszenia patentowego przed rozpoczęciem produkcji leku, aby zabezpieczyć swoje prawa do danej cząsteczki na samym początku prowadzonych badań. A zatem lek pojawia się na rynku już po upłynięciu znaczącej części z tych 20 lat, które są zapisane w prawie patentowym, co skraca okres odzyskiwania inwestycji.

Wysoki koszt wprowadzenia nowego leku do obrotu

Według opublikowanego w listopadzie 2014 roku raportu Centrum Analiz nad Rozwojem Leków Uniwersytetu Tufts z Bostonu (USA), koszt wprowadzenia nowego leku innowacyjnego do sprzedaży wynosi 2,55 miliarda dolarów. Autorzy raportu przeanalizowali koszty opracowania i wprowadzenia na rynek 106 wybranych losowo leków, nad którymi badania rozpoczęły się w latach 1995-2007. Według analizy, łączna suma wydatków, które ponosi firma w procesie badań i rozwoju oraz wprowadzenia na rynek nowego, innowacyjnego leku wyniosła przeciętnie 1,39 miliarda dolarów. Koszty kapitału zaangażowanego w finansowanie całego procesu, trwającego często dłużej niż 10 lat, to kolejne 1,16 miliarda dolarów.
Autorzy raportu zaznaczają, że już po wprowadzeniu leku na rynek pojawiają się dodatkowe koszty, generowane przez analizy nowych wskazań, nowych formulacji, dawkowania oraz monitorowania działań niepożądanych — wynoszące 312 milionów dolarów. Poprzedni raport, opublikowany w 2003 roku, wskazywał, że łączny koszt opracowania i wprowadzenia leku do obrotu wyniósł 802 miliony dolarów.

Wiele kategorii przyznawanych patentów farmaceutycznych
W praktyce działania firm farmaceutycznych zyski pochodzące ze sprzedaży opatentowanych leków innowacyjnych finansują prace nad kolejnymi lekami i poszukiwania nowych, obiecujących cząsteczek. Firmy prowadzą badania także nad lekami już znanymi i dzięki temu często wprowadzają innowacje, polegające na wykazaniu skuteczności danej cząsteczki, np. w nowych wskazaniach leczniczych. Takie odkrycia są chronione przez odrębne zabezpieczenia patentowe.

Jak tłumaczy dr Żaneta Pacud: „Obecnie wynalazki farmaceutyczne mogą być zastrzegane w kategoriach klasycznie występujących w prawie patentowym, czyli jako produkt i sposób wytwarzania oraz tzw. zastosowanie pozamedyczne, a także w dwóch dodatkowych kategoriach: tzw. first medical use oraz second medical use”. Wynikają z tego sytuacje, w których tej samej substancji czynnej dotyczy kilka lub nawet kilkadziesiąt patentów.
Firmy opracowujące nowe leki starają się bowiem możliwie szeroko formułować opisy rozwiązań zastrzeżonych patentem. Na przykład do podstawowego środka chemicznego dodatkowo zastrzegają pochodne substancji czynnej oraz związki o podobnej strukturze chemicznej i podobnym działaniu leczniczym, a często także kompozycje tej substancji z innymi, produkty pośrednie syntezy i — co się często praktykuje — sposoby wytwarzania chronionej substancji czynnej lub kompozycji. Wszystkie te działania mają na celu obronę przed próbami obejścia patentu przez konkurencyjne firmy generyczne.

Uzyskanie patentu przez lek w kategorii pierwszego zastosowania medycznego oznacza ochronę samego produktu oraz wszystkich jego zastosowań w metodach medycznych. Kategoria drugiego zastosowania medycznego pojawiła się w decyzjach Europejskiego Urzędu Patentowego od 1984 roku i odnosi się do zastosowania znanej substancji czynnej w nowym, nieznanym wcześniej wskazaniu, takim jak m.in. leczenie innej choroby, leczenie nowej grupy pacjentów, nowy sposób podawania leku lub nowe metody stosowania (dawki, stężenia, dozowanie). Farmaceutycznym wynalazkiem może być także nowa kombinacja znanych substancji czynnych lub nowo otrzymane pochodne znanych substancji, jak np. sole, estry, etery, metabolity czy formy polimorficzne.

Ostrożność w proponowaniu generyków

Idea uzyskiwania ochrony patentowej dla nowego, drugiego lub kolejnego zastosowania leku oznacza, że na rynku może być dostępny lek już bez ochrony patentowej, a także jego generyki w jednym wskazaniu lub postaci. Jednocześnie ten sam lek może jeszcze korzystać z ochrony w innym wskazaniu lub postaci czy metodzie stosowania i w tym zakresie stosowanie generyków jest niemożliwe. Ta kwestia wymaga szczególnej uwagi zarówno od lekarzy ordynujących leki, jak i farmaceutów wydających generyki i sugerujących substytucję generyczną — może to bowiem prowadzić do złamania prawa patentowego. Idzie za tym również konieczność dokładnego stosowania zasad refundacji leków w określonych wskazaniach, ponieważ ten sam lek może jednocześnie występować np. w programie lekowym jako chroniony patentem oraz w innym wskazaniu na liście refundacyjnej razem z generykami, z innym limitem cenowym.

 

Opinia
Nowe leki wymagają inwestycji
Adam Taukert, rzecznik prasowy Urzędu Patentowego RP:

Ochrona patentowa ma bardzo istotne znaczenie dla rozwoju badań i wprowadzania nowych leków do praktyki medycznej, bez czego nie jest możliwy stały postęp w metodach terapii. Opracowywanie nowych leków wymaga ogromnych inwestycji, które bez ochrony praw wyłącznych do osiągniętych rezultatów nie mogłyby zostać sfinansowane przez podmioty komercyjne. Bardzo wysokie koszty opracowywania nowych leków skutkują m.in. powstawaniem złożonych problemów z prawami ochronnymi w odniesieniu do produktów farmaceutycznych.

 

 

Opracowanie nowego leku zajmuje co najmniej kilkanaście lat i wiąże się z kosztami rzędu setek milionów dolarów.

Aby wynalazca mógł uzyskać zwrot z inwestycji poniesionej na odkrycie nowej molekuły lub substancji leczniczej, korzysta z ochrony patentowej. Dzięki niej zyskuje prawo do wyłącznego korzystania ze swojego wynalazku, który po wygaśnięciu patentu staje się częścią domeny publicznej. Z uwagi na swoją złożoność, poszczególne leki mogą być chronione przez wiele patentów oraz uzyskać dodatkową ochronę w postaci wyłączności danych.Rozwój medycyny jest zależny od kilku czynników: pieniędzy, nowych technologii i wiedzy. Wszystkie one łączą się w procesie opracowywania nowych produktów leczniczych. Wynalezienie nowego leku to proces długi i skomplikowany, rozpoczynający się od wielu lat badań naukowych i poszukiwań, w które zaangażowane są bardzo liczne zespoły badaczy. Od rozpoczęcia pracy nad wybraną molekułą do opracowania leku upływa przeciętnie 12 lat. Poddawane badaniom substancje chemiczne są odrzucane w kolejnych etapach procesu badawczego. W skrajnych przypadkach, nawet już po wprowadzeniu leku do obrotu, z uwagi na ujawnione działania niepożądane, preparat musi zostać wycofany. Żmudny proces badania nowych molekułW badaniach przedklinicznych odrzuconych zostaje 90 proc. badanych substancji. Dlatego przedstawiciele przemysłu farmaceutycznego oceniają, że mniej niż jedna na sto molekuł, nad którymi prowadzone są badania, staje się ostatecznie lekiem. Oczywiście, większość badań w początkowej fazie prowadzi się w niezależnych ośrodkach naukowych, które dopiero w różnych etapach procesu przekazują zainteresowanej firmie farmaceutycznej — najczęściej sprzedając z dużym zyskiem — prawa do badanej molekuły. Skuteczność oraz bezpieczeństwo stosowania cząsteczki muszą zostać udowodnione na podstawie pełnego dossier badań i dokumentacji. Obejmuje ono wyniki badań chemicznych, biologicznych (w tym prowadzonych na zwierzętach), farmaceutycznych, toksykologicznych, a przede wszystkim — co najistotniejsze — wieloośrodkowych, randomizowanych i kontrolowanych badań klinicznych trzech faz.Zarówno badania laboratoryjne, jak i kliniczne pociągają za sobą ogromne koszty, stanowiące inwestycję obarczoną wysokim ryzykiem niepowodzenia. Adam Taukert, rzecznik Urzędu Patentowego RP podkreśla, że „Nowe leki, bez ochrony praw wyłącznych do osiągniętych rezultatów, nie mogłyby zostać sfinansowane przez podmioty komercyjne”. Dlatego w momencie otrzymania pozytywnych wyników badań, na różnym etapie rozwoju nowego produktu, firmy podejmują decyzje o zgłoszeniu patentowym. Zwykle dokonują one zgłoszenia patentowego przed rozpoczęciem produkcji leku, aby zabezpieczyć swoje prawa do danej cząsteczki na samym początku prowadzonych badań. A zatem lek pojawia się na rynku już po upłynięciu znaczącej części z tych 20 lat, które są zapisane w prawie patentowym, co skraca okres odzyskiwania inwestycji.Wysoki koszt wprowadzenia nowego leku do obrotuWedług opublikowanego w listopadzie 2014 roku raportu Centrum Analiz nad Rozwojem Leków Uniwersytetu Tufts z Bostonu (USA), koszt wprowadzenia nowego leku innowacyjnego do sprzedaży wynosi 2,55 miliarda dolarów. Autorzy raportu przeanalizowali koszty opracowania i wprowadzenia na rynek 106 wybranych losowo leków, nad którymi badania rozpoczęły się w latach 1995-2007. Według analizy, łączna suma wydatków, które ponosi firma w procesie badań i rozwoju oraz wprowadzenia na rynek nowego, innowacyjnego leku wyniosła przeciętnie 1,39 miliarda dolarów. Koszty kapitału zaangażowanego w finansowanie całego procesu, trwającego często dłużej niż 10 lat, to kolejne 1,16 miliarda dolarów.Autorzy raportu zaznaczają, że już po wprowadzeniu leku na rynek pojawiają się dodatkowe koszty, generowane przez analizy nowych wskazań, nowych formulacji, dawkowania oraz monitorowania działań niepożądanych — wynoszące 312 milionów dolarów. Poprzedni raport, opublikowany w 2003 roku, wskazywał, że łączny koszt opracowania i wprowadzenia leku do obrotu wyniósł 802 miliony dolarów. Wiele kategorii przyznawanych patentów farmaceutycznychW praktyce działania firm farmaceutycznych zyski pochodzące ze sprzedaży opatentowanych leków innowacyjnych finansują prace nad kolejnymi lekami i poszukiwania nowych, obiecujących cząsteczek. Firmy prowadzą badania także nad lekami już znanymi i dzięki temu często wprowadzają innowacje, polegające na wykazaniu skuteczności danej cząsteczki, np. w nowych wskazaniach leczniczych. Takie odkrycia są chronione przez odrębne zabezpieczenia patentowe.Jak tłumaczy dr Żaneta Pacud: „Obecnie wynalazki farmaceutyczne mogą być zastrzegane w kategoriach klasycznie występujących w prawie patentowym, czyli jako produkt i sposób wytwarzania oraz tzw. zastosowanie pozamedyczne, a także w dwóch dodatkowych kategoriach: tzw. first medical use oraz second medical use”. Wynikają z tego sytuacje, w których tej samej substancji czynnej dotyczy kilka lub nawet kilkadziesiąt patentów. Firmy opracowujące nowe leki starają się bowiem możliwie szeroko formułować opisy rozwiązań zastrzeżonych patentem. Na przykład do podstawowego środka chemicznego dodatkowo zastrzegają pochodne substancji czynnej oraz związki o podobnej strukturze chemicznej i podobnym działaniu leczniczym, a często także kompozycje tej substancji z innymi, produkty pośrednie syntezy i — co się często praktykuje — sposoby wytwarzania chronionej substancji czynnej lub kompozycji. Wszystkie te działania mają na celu obronę przed próbami obejścia patentu przez konkurencyjne firmy generyczne.Uzyskanie patentu przez lek w kategorii pierwszego zastosowania medycznego oznacza ochronę samego produktu oraz wszystkich jego zastosowań w metodach medycznych. Kategoria drugiego zastosowania medycznego pojawiła się w decyzjach Europejskiego Urzędu Patentowego od 1984 roku i odnosi się do zastosowania znanej substancji czynnej w nowym, nieznanym wcześniej wskazaniu, takim jak m.in. leczenie innej choroby, leczenie nowej grupy pacjentów, nowy sposób podawania leku lub nowe metody stosowania (dawki, stężenia, dozowanie). Farmaceutycznym wynalazkiem może być także nowa kombinacja znanych substancji czynnych lub nowo otrzymane pochodne znanych substancji, jak np. sole, estry, etery, metabolity czy formy polimorficzne. Ostrożność w proponowaniu generykówIdea uzyskiwania ochrony patentowej dla nowego, drugiego lub kolejnego zastosowania leku oznacza, że na rynku może być dostępny lek już bez ochrony patentowej, a także jego generyki w jednym wskazaniu lub postaci. Jednocześnie ten sam lek może jeszcze korzystać z ochrony w innym wskazaniu lub postaci czy metodzie stosowania i w tym zakresie stosowanie generyków jest niemożliwe. Ta kwestia wymaga szczególnej uwagi zarówno od lekarzy ordynujących leki, jak i farmaceutów wydających generyki i sugerujących substytucję generyczną — może to bowiem prowadzić do złamania prawa patentowego. Idzie za tym również konieczność dokładnego stosowania zasad refundacji leków w określonych wskazaniach, ponieważ ten sam lek może jednocześnie występować np. w programie lekowym jako chroniony patentem oraz w innym wskazaniu na liście refundacyjnej razem z generykami, z innym limitem cenowym.