Potrzeba innowacyjności w kardiologii

Zdaniem prof. Adama Witkowskiego, kierownika Instytutu Kardiologii i Angiologii Interwencyjnej w Instytucie Kardiologii w Aninie, starzenie się społeczeństwa powoduje ujawnianie się chorób dotychczas rzadko występujących. Przykładem jest zwężenie zastawki aortalnej, które nieleczone prowadzi do zgonu.

W 2013 roku 14 proc. polskiego społeczeństwa miało więcej niż 65 lat, natomiast w 2050 roku ludzi w tym wieku będzie już 32 proc., a powyżej 80. roku życia — 10 proc. U tych osób „zwężenie zastawki aortalnej będzie jedną z wiodących chorób kardiologicznych i jedną z podstawowych przyczyn zgonów” — podkreślił prof. Witkowski.

Mimo wysokiego poziomu rozwoju chirurgii, nie zawsze można wykonać operację wymiany zastawki aortalnej u osoby starszej ze względu na współwystępowanie innych chorób. Dlatego rozwijane są nowe metody — w 2002 roku we Francji wykonano pierwsze przezcewnikowe wszczepienie zastawki aortalnej z dojścia przez tętnicę udową. Te zabiegi są w Polsce wykonywane, ale zdecydowanie zbyt rzadko: w 2013 roku było ich 452 w 21 ośrodkach, czyli średnio 12 zabiegów na milion mieszkańców. Tymczasem potrzeby ocenia się na 50 zabiegów na milion, czyli 2000 rocznie. Dlatego PTK zaplanowało kampanię zwiększającą świadomość pacjentów i ich rodzin o dostępności tej metody dla chorych, u których operacja chirurgiczna jest zbyt obciążająca.

„Również inne zastawki zaczynają być celem małoinwazyjnych, przez-
cewnikowych metod zabiegowych” — dodawał prof. Witkowski. W październiku ubiegłego roku w Instytucie Kardiologii wykonano pierwsze na świecie przezcewnikowe jednoczesne wszczepienie dwóch zastawek, aortalnej i mitralnej, u 40-letniego pacjenta z wysokim ryzykiem operacji.

W ocenie prof. Pawła Buszmana ze Śląskiego Uniwersytetu Medycznego, rozwój polskiej kardiologii został zahamowany. Od 5 lat nie zmniejsza się liczba ostrych zespołów wieńcowych i podobny jest poziom zachorowań. Dlatego powinny zostać zintensyfikowane profilaktyka pierwotna, badania skryningowe, a także kontynuacja leczenia. Przez ostatnie 10 lat nie wprowadzono w Polsce — oprócz stentów uwalniających leki antyproliferacyjne — żadnych nowych technologii lekowych. Innowacyjnością jest np. zastosowanie telemedycyny w monitorowaniu pacjentów do zawale serca.

Większa efektywność nowoczesnego leczenia

„Nowoczesne leczenie onkologiczne — zdaniem prof. Jacka Fijutha, prezesa Polskiego Towarzystwa Onkologicznego — to leczenie skojarzone, bardziej agresywne. W pierwotnie nieoperacyjnych nowotworach głowy i szyi, w raku przełyku, nowotworach ginekologicznych, takich jak rak szyjki macicy, połączenie radioterapii i chemioterapii pozwoliło zwiększyć szanse przeżycia o kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt procent. To leczenie wymaga leczenia osłonowego, powoduje zaburzenia hematologiczne, biegunki i wymioty”. Według prof. Fijutha, konieczne jest przestrzeganie standardów zarówno zasadniczego leczenia onkologicznego, jak i międzynarodowych i polskich standardów dotyczących leczenia wspomagającego. Do tego ostatniego należy przywiązywać coraz większą wagę.

Zastanawiając się nad szybszym rozwojem polskich badań naukowych w medycynie, prof. Janusz Moryś, rektor Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, podkreślił że zgodnie z obowiązującymi przepisami rektor nie ma zbyt wielu narzędzi wprost stymulujących pracowników do podniesienia wydajności pracy czy pozyskiwania lepszych projektów badawczych. Uzyskanie lepiej finansowanego projektu badawczego daje możliwości szybszego rozwoju kadry, dokształcenia się i publikowania w dobrych czasopismach, a w końcu wynalezienia czegoś, co może w sposób praktyczny przełożyć się na poprawę jakości leczenia.

Jako przykład sukcesu naszych specjalistów prof. Moryś wskazał innowacyjną metodę leczenia dzieci z cukrzycą typu 1. Zastosowanie własnych komórek immunokompetentnych od dziecka, hodowanie ich i podanie, powoduje ochronę wysp trzustkowych, zwiększenie ich przeżywalności, a tym samym możliwość wycofywania leczenia insuliną.

Miejsce i zadania medycyny personalizowanej

W panelu poświęconym medycynie personalizowanej mówiono o najnowszych osiągnięciach w tym zakresie w innych krajach oraz kierunkach zmian w medycynie, umożliwiających dalszy rozwój personalizowanych terapii, które mogą doprowadzić do zmian w systemach ochrony zdrowia.

Prof. Zbigniew Gaciong, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nadciśnienia Tętniczego i Angiologii WUM, zdefiniował najważniejsze zadanie medycyny personalizowanej: znalezienie elementów, które różnią poszczególnych ludzi stając się przyczyną innej odpowiedzi na taką samą terapię. Wskazał na różnicę pojęciową z określeniem „precision medicine”, której zadaniem jest dopasowanie odpowiedniego leku do danego typu choroby.

Prof. Helmut Brand z Uniwersytetu Maastricht w Holandii, wiceprzewodniczący Europejskiej Koalicji ds. Medycyny Personalizowanej, pracujący także w panelu ekspertów Komisji Europejskiej, zauważył, że dzięki poznaniu ludzkiego genomu można w znaczący sposób podwyższyć efektywność znanych i stosowanych terapii, nawet w przypadku powszechnie występujących chorób.

Medycyna personalizowana wymaga jednocześnie zmian w organizacji świadczenia usług medycznych. Termin ten od niedawna pojawił się w kształceniu studentów i lekarzy, jak zaznaczył prof. Krzysztof Krajewski-Siuda z Katedry Psychologii Uniwersytetu Papieskiego Jana Pawła II, precyzując, że oznacza on leczenie dopasowane do indywidualnej charakterystyki pacjenta, jego potrzeb i preferencji. To odejście od tradycyjnego modelu leczenia wszystkich chorych na daną jednostkę chorobową jednym lekiem. „Podejście to oznacza, że dobieramy lek do pacjenta, a nie do choroby” — podkreślił. Chodzi o uwzględnienie różnic genetycznych, którymi aktualnie najintensywniej zajmują się specjaliści w dziedzinie onkologii, chorób układu sercowo-naczyniowego, układu nerwowego i immunologicznego. W polskich bazach danych można znaleźć zaledwie 12 publikacji naukowych poświęconych temu zagadnieniu, co według prof. Krajewskiego-Siudy świadczy o tym, że dopiero rozpoczynamy dyskusję na ten temat.

Genetyka wyznacza  ścieżki skutecznych terapii

Prof. Jacek Fijuth przypomniał, że badania molekularne i genetyczne są podstawą do leczenia ukierunkowanego, medycyny spersonalizowanej i w wielu przypadkach są czynnikiem decydującym o racjonalnym stosowaniu terapii. Łączy się z tym ocena uwarunkowań genetycznych pacjenta i obejmowania go odpowiednią opieką.
Dr Joanna Zabielska-Cieciuch z Porozumienia Zielonogórskiego dodała, że omawiając problemy zdrowia, nie powinniśmy się skupiać wyłącznie na leczeniu osób chorych. Medycyna personalizowana może dzięki badaniom genetycznym tak prowadzić pacjentów, aby nie dochodziło do rozwoju tych chorób. Są już dostępne badania genetyczne, które pozwalają określić predyspozycje żywieniowe i indywidualną tolerancję na poszczególne składniki, a także styl życia, w tym ruch. „Trzeba wykorzystywać możliwości genetyki, aby już na wczesnym etapie wykrywać predyspozycje pacjenta do zachorowań i przez odpowiednią profilaktykę zapobiegać chorobom” — podkreśliła dr Zabielska-Cieciuch.

Dr Andrew Mortlock, wiceprezes AstraZeneca, zauważył, że genetyka zrewolucjonizowała terapię nowotworów. Zsekwencjonowanie po raz pierwszy ludzkiego genomu w 2003 roku kosztowało 3 mld dolarów. Obecnie w USA można stworzyć mapę genową wybranej osoby za 10 tys. dolarów. Dzięki temu można doprowadzić do osiągania znaczących efektów wybranej terapii w odniesieniu do niewielkich grup pacjentów zamiast osiągania niewielkich efektów w dużych grupach.
Określenie, czy pacjent odpowie pozytywnie na daną terapię, wpływa na decyzje podejmowane przez lekarzy. Prof. Gaciong dodał, że zapewne już wkrótce zostanie opracowane urządzenie, które pozwoli za tysiąc dolarów dwukrotnie, z minimalnym błędem zsekwencjonować jeden genom w odpowiednim czasie.

Przełomowe leki  zmieniają standardy

W czasie dyskusji o przełomowych terapiach medycznych prof. Piotr Rzepecki, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii w Wojskowym Instytucie Medycznym przypominał, że chodzi tu o zastosowanie np. leku, który w znaczący sposób zmienia parametry kliniczne w zestawieniu ze standardowym postępowaniem. W przypadku hematologii oznacza to postępowanie z pacjentem w sytuacji zagrożenia życia. W tym kontekście profesor wskazał na cztery leki stosowane w terapii przewlekłej białaczki limfocytowej, w tym obinutuzumab, który jako pierwszy zyskał w 2013 roku status przełomowego. Z kolei w terapii ostrej białaczki limfoblastycznej zarejestrowanym lekiem przełomowym jest przeciwciało nowej generacji, które bezpośrednio niszczy komórki nowotworowe, a także stymuluje pracę komórek układu odpornościowego chorego.
Z przełomem w terapii mamy obecnie do czynienia także w przewlekłej autoimmunizacyjnej małopłytkowości, jak również w przewlekłym zapaleniu wątroby typu C. Dr Wojciech Matusewicz przypomniał, że swego czasu przełomowa stała się terapia przewlekłej białaczki szpikowej z zastosowaniem imatynibu, która przeobraziła śmiertelną chorobę w schorzenie przewlekłe. Prezes AOTMiT zauważył, że świat idzie w kierunku ograniczania podawania leków, co ma ogromne znaczenie dla jakości życia pacjentów. Stąd za przełomowe można uznać pojawienie się w ostatnim okresie wielu leków psychiatrycznych, dawkowanych raz w tygodniu lub co miesiąc, a już zarejestrowano lek, który jest podawany w formie iniekcji raz na trzy miesiące.

Przełomowe może być także wykorzystywanie znanych substancji do leczenia nowych chorób. Jako przykład prof. Rzepecki wymienił zastosowanie talidomidu w terapii trądu. Lek ten został stworzony, aby zapobiegać nudnościom u kobiet w ciąży, ale okazało się, że wywołuje fokomelię, czyli skrócenie kończyn u dzieci, i został wycofany. Po latach lek odrodził się i zaczął być stosowany w leczeniu powikłań trądu, a okazało się, że działa także na szpiczaka plazmocytowego. W Polsce jest do dzisiaj nadal powszechnie stosowany w tym ostatnim wskazaniu.

Wyzwania systemowe

Dyskusja poświęcona wyzwaniom dla systemu ochrony zdrowia w Polsce skoncentrowała się na poszukiwaniu sposobu zwiększenia nakładów finansowych oraz bardziej efektywnego ich wykorzystywania. Przedstawiciele firm farmaceutycznych podnosili zwłaszcza niedostateczne, w ich ocenie, tempo wprowadzania innowacyjnych terapii.

Uczestniczący w dyskusji minister Marian Zembala ocenił, że w polskiej medycynie od lat 90. XX wieku nastąpił ogromny postęp i już nie znajduje się w ogonie Europy. Sukces naszej kardiologii i kardiochirurgii zawdzięczamy determinacji, której elementem stymulującym była opłacalność stosowanych procedur. Dzisiejszy pacjent jest inny niż przed 20 laty — żyje średnio znacznie dłużej, ma inną świadomość. Zdaniem ministra Zembali, 4,5 proc. PKB przeznaczane na ochronę zdrowia jest budżetem niewystarczającym, ale z roku na rok NFZ dysponuje coraz większymi środkami. W planie finansowym na 2016 rok planuje się ponad 21-procentowy wzrost nakładów na medycynę rodzinną. „Czy to satysfakcjonuje? Nie, ale widzimy zmianę na korzyść” — podkreślił prof. Zembala. Zadeklarował także otwartość na wprowadzenie dodatkowych ubezpieczeń zdrowotnych.

O konieczności opracowania strategii leczenia najważniejszych chorób cywilizacyjnych, w tym cukrzycy, mówiła Beata Stepanow, prezes Stowarzyszenia Edukacji Diabetologicznej. Jej zdaniem, przede wszystkim trzeba wykorzystywać już istniejące możliwości leczenia oraz prewencji. Wobec bierności Ministerstwa Zdrowia, Stowarzyszenie wspólnie z ekspertami medycznymi podjęło się opracowania wieloletniego planu prewencji i leczenia pt. „Cukrzyca 2025”. Strategia ma określić wyzwania, mapę potrzeb i najważniejsze obszary — prawidłowe leczenie i prewencję późnych powikłań, edukację oraz interdyscyplinarne podejście do chorych i ich rodzin. Tymczasem po ogłoszeniu nowej listy leków refundowanych pacjenci muszą płacić więcej za długo działające analogi insuliny. W skali roku będzie to kwota ponad 10 milionów złotych wydatków z kieszeni pacjentów.

Dr Krzysztof Chlebus z Kliniki i Katedry Kardiologii GUMed ocenił, że monitorowanie kosztów leczenia cukrzycy w Polsce nie jest prowadzone w sposób zadowalający. Wskazał na niedostateczną rozpoznawalność choroby i nieskuteczne leczenie, czego efektem jest wzrost kosztów. „Mamy niepokojąco rosnącą dynamikę kosztów leczenia powikłań cukrzycy” — podkreślił dr Chlebus, wskazując, że w latach 2009-2013 wzrosły one dwuipółkrotnie.

Dla Jakuba Szulc z firmy EY, byłego ministra zdrowia, największym wyzwaniem systemu ochrony zdrowia jest przygotowanie do potrzeb szybko starzejącej się populacji, z czym związany będzie radykalny wzrost kosztów leczenia. Konieczne jest rozstrzygnięcie, czy trzeba podnosić wysokość składki zdrowotnej, czy ograniczać zakres świadczeń gwarantowanych. „Nie da się ze składki w wysokości 4,5 proc. PKB sfinansować wszystkim wszystkiego” — podkreślił Jakub Szulc.

Polityka refundacyjna i lokowanie oszczędności

Podczas debaty o systemie ochrony zdrowia z punktu widzenia pacjenta Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich podkreślił, że świadomość polskich pacjentów jest bardzo niska, ponieważ nie ma żadnych zorganizowanych form edukacji ze strony rządu. Nie ma też świadomości społecznej, że leki i świadczenia medyczne muszą kosztować, pokutuje przekonanie, że to jest coś darmowego, co się każdemu należy.

Ocenił też, że dostęp polskich pacjentów do leków jest wciąż niezadowalający, a w planie finansowym NFZ na 2016 rok środki przeznaczone na refundację leków zostały zmniejszone z 7,7 do 7,6 mld zł. Wygląda to na planowe zmniejszanie wydatków na leki, tymczasem według ustawy refundacyjnej zaoszczędzone środki, których wysokość w jego ocenie wynosi 4,5 mld zł, powinny zostać przeznaczone na refundację nowych innowacyjnych terapii.

Innym przykładem oszczędzania na pacjentach jest niewykorzystywanie pieniędzy zapisanych w budżecie NFZ na finansowanie świadczeń medycznych uzyskanych w innych krajach w ramach dyrektywy transgranicznej.

Odnosząc się do kwestii zaoszczędzenia przez NFZ środków na refundację leków wiceminister zdrowia Sławomir Neumann stwierdził, że „4 miliardy złotych oszczędności nie poszły byle gdzie, ale do polskich pacjentów na inne leczenie”. Według ministra, nie można twierdzić, że jedynym problemem polskich pacjentów jest dostęp do leków innowacyjnych. Są także kwestie organizacji systemu leczenia, kompetencji lekarzy, wprowadzania nowych procedur terapeutycznych. Wskazał także, że postęp w leczeniu wymaga ogromnych nakładów finansowych, a Polski nie stać na to, aby prowadzić szerokie badania naukowe w medycynie. Jednak wielu lekarzy, którzy kiedyś wyjechali za granicę, obecnie wraca do Polski, aby tutaj rozwijać swoje umiejętności i wykorzystywać wiedzę. Dzięki temu coraz więcej procedur leczniczych jest w naszym kraju wykonywanych na światowym poziomie.
Prof. Tomasz Zdrojewski, kierownik Katedry Prewencji i Edukacji GUMed, ocenia, że przez ostatnie 4 lata nastąpił znaczny postęp w polityce refundacji. Jednocześnie zwrócił uwagę, że w Polsce nigdy nie przeprowadzono narodowego badania poziomu zdrowia obywateli, co powinno być podstawą tworzenia strategii zdrowia publicznego i refundacji leków. Natomiast dr Jarosław Pinkas, były wiceminister zdrowia, zauważył, że na samym końcu oszczędzania leży zdrowie pacjenta, a to ono powinno być najważniejsze w dyskusji o oszczędzaniu.

Określanie strategicznych celów

Pytany o strategię ministerstwa wobec medycyny personalizowanej, wiceminister zdrowia Igor Radziewicz-Winnicki przypomniał, że najważniejszym celem jest podnoszenie efektywności leczenia. W tym zakresie medycyna personalizowana jest „dziedziną, w której upatruje wielkie nadzieje”, podobnie jak w unikaniu interakcji lekowych dzięki lepszej opiece farmaceutycznej i koordynacji wielu działań związanych z terapią jednego pacjenta. Medycyna personalizowana nie może jednak w praktyce zbliżać się do strategii marketingowych stosowanych przez firmy produkujące leki. Nie może więc prowadzić do definiowania wyodrębnionych podtypów jednej choroby, np. raka piersi, jako chorób rzadkich.
Wiceminister Radziewicz-Winnicki tłumaczył także, że aby znaleźć środki na sfinansowanie nowych leków, konieczne jest zmniejszenie wydatków w innym obszarze.

Dyskusja o polityce refundacji leków wywołała wiele emocji. Zdaniem mec. Michała Czarnucha z kancelarii DZP, pojawiło się zagrożenie, że od przyszłego roku wiele leków zniknie z list refundacyjnych, jeśli Ministerstwo Zdrowia nie dojdzie do porozumienia z producentami leków w negocjacjach cenowych, które się aktualnie toczą. Stopień obniżek cen, którego domaga się ministerstwo, wiele firm uznaje za zbyt radykalny i trudny do zaakceptowania.

Prof. Piotr Jankowski z Katedry Kardiologii i Nadciśnienia Collegium Medicum UJ podkreślił, że z punktu widzenia lekarzy najważniejsza jest stabilność w zakresie dostępności pacjentów do leków refundowanych, aby nie wprowadzać niepotrzebnego dyskomfortu. Szukanie oszczędności może być jego zdaniem usprawiedliwione przede wszystkim dążeniem do wprowadzania nowych molekuł, nowych terapii.

Aptekarze po raz pierwszy na krynickim forum

Pod patronatem „Pulsu Farmacji” odbyła się debata poświęcona zmianom na rynku aptek i wyzwaniom, przed którymi stoi obecnie polska branża farmaceutyczna. Temat polskiego rynku aptek pojawił się w Krynicy po raz pierwszy, mimo że jego rozmiar (14,95 mld złotych rocznych obrotów według ostatnich danych) przewyższa roczne wydatki NFZ na refundację leków.

Zdaniem wiceministra Radziewicza--Winnickiego w Polsce jest zbyt wielka liczba placówek aptecznych. Przedstawiciele środowiska aptekarskiego wskazywali natomiast na szybką ekspansję sieci aptecznych, wypierających apteki indywidualne i oferujących — ich zdaniem — gorszą opiekę nad pacjentem oraz skoncentrowanych przede wszystkim na obrocie, w tym kosmetykami, suplementami diety i lekami OTC. Wskazywano, że kryzys dostępności leków spowodowany ich wywozem za granicę został zatrzymany dzięki zdecydowanym działaniom GIF, stosującego przepisy uchwalonej w czerwcu ustawy przeciwwywozowej. Spośród 1200 złożonych wniosków o pozwolenie na wywóz leków GIF rozpatrzył dotychczas ponad tysiąc, wszystkie odmownie. Można to uznać za sygnał, że dokuczliwe dla pacjentów i lekarzy braki leków w polskich aptekach powinny się skończyć.