Dzięki terapii genowej być może uda się zablokować przekaz nowotworowy

Obecnie spośród wielu metod terapii genowej jedna jest szczególnie bliska zastosowania klinicznego - terapia oligonukleotydami antysens. Są to krótkie kawałki kwasów nukleinowych posiadające sekwencje będące ?lustrzanym odbiciem" sekwencji powodujących choroby nowotworowe, czyli onkogennych. Kwasy nukleinowe cechują się tzw. komplementarnością, co oznacza, że DNA jest złożony z dwóch nici, z których jedna zawiera właściwy przekaz (czyli ?sens"), a druga, ta będąca lustrzanym odbiciem - komplementarny przekaz antysens. Tak długo, jak są one połączone, nić antysens blokuje aktywność nici sens. Jeżeli jednak nić sens zostaje oddzielona od nici antysens, to może powstać na jej matrycy zmieniony RNA, a następnie zmienione chorobowo białko i rozwinąć się nowotwór.
?To oznacza, że jeśli wprowadzimy do ustroju fragment sekwencji antysens, teoretycznie możemy w ten sposób zablokować nić sens, a więc przekaz nowotworowy" - tłumaczy prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych AM w Warszawie.
Wkład polskich uczonych
Obecnie prowadzone są już badania III fazy dotyczące wykorzystania tego typu metody w niektórych nowotworach. W badaniach, które mają charakter międzynarodowy, biorą także udział polskie ośrodki. ?W naszym odczuciu metoda ta, która jest stosowana u chorych opornych na wcześniejsze linie leczenia, działa, ale z prawdziwymi wnioskami będziemy się musieli wstrzymać do czasu podsumowania wyników z wszystkich ośrodków, co nastąpi gdzieś za rok" - ocenia prof. W. W. Jędrzejczak, którego klinika bierze udział w tych badaniach.
Ale to nie jedyny wkład Polski w opracowywanie nowych terapii przeciwnowotworowych. Technologia syntetyzowania oligonukleotydów antysens została opracowana przez polskiego naukowca prof. Wojciecha Steca z Centrum Badań Molekularnych PAN w Łodzi.
Również w badaniach doświadczalnych prowadzonych na szeroką skalę w Stanach Zjednoczonych uczestniczyło wielu polskich naukowców (m.in. mgr Dariusz Jaskulski, prof. Cezary Szczylik, prof. Mariusz Ratajczak). Oprócz terapii antysensowej trwają badania nad innymi rodzajami terapii genowych, w tym zwłaszcza nad tzw. szczepionkami nowotworowymi. W tej ostatniej dziedzinie dość istotną rolę wyznacza się polskiej szczepionce opracowanej przez prof. Andrzeja Mackiewicza z Wielkopolskiego Centrum Onkologii w Poznaniu i stosowanej w czerniaku złośliwym.
?Wciąż jednak terapia genowa jako sposób leczenia częściej występujących chorób nowotworowych pozostaje niespełnionym marzeniem. Postęp, który stopniowo następuje, dotyczy wyłącznie badań na zwierzętach, a zastosowanie jej jako metody leczenia nowotworów u człowieka jest jak na razie wciąż zbyt trudne" - uważa prof. W. W. Jędrzejczak
Terapie celowane
Innym, obecnie chyba najbardziej obiecującym kierunkiem w leczeniu nowotworów, są terapie celowane. Polegają one na wykorzystaniu leków nastawionych na atakowanie określonych cząsteczek w komórkach nowotworowych. To terapie swoiste dla poszczególnych rodzajów nowotworów, o wiele bardziej niż dotychczas stosowane metody chemioterapii. Ale to z jednej strony nadzieja, z drugiej ograniczenie, bo choć niosą ze sobą o wiele mniejsze działania uboczne, to poszczególne terapie są odpowiednie i skuteczne tylko dla jednego rodzaju nowotworu. Jeśli jest to w dodatku nowotwór dość rzadki, to lekiem zainteresowana jest niewielka populacja chorych. Sztandarowym przykładem jest imatinib (Glivec), wprowadzony do leczenia przewlekłej białaczki szpikowej oraz rzadko występującego mięsaka przewodu pokarmowego.
Zastosowanie leków celowanych to zdaniem prof. W. W. Jędrzejczaka przełom. ?To leki nowotworowe o zupełnie innym charakterze i mechanizmie działania: nie są to cystostatyki, a swoiste inhibitory cząsteczek, których obecność jest przyczynowo związana z konkretnym nowotworem, i tym samym skuteczniejsze w ich zwalczaniu" - podkreśla profesor.