Czas nie jest sprzymierzeńcem pacjentów z SM

Takie wnioski płyną z badania pt. „Timing of high-efficacy therapy for multiple sclerosis: a retrospective observational cohort study”, którego wyniki opublikowano w 2020 r. na łamach prestiżowego czasopisma „Lancet Neurology”. Wiadomo, że stwardnienie rozsiane jest przewlekłą, zapalno-demielinizacyjną chorobą o podłożu autoimmunologicznym. Przebieg tego schorzenia może być zmienny, jednak nieuchronnie prowadzi do pogarszania stanu neurologicznego i postępującej niepełnosprawności chorych.

Badacze postawili hipotezę, że wczesne wprowadzenie terapii o wysokiej skuteczności może wiązać się ze zmniejszeniem długoterminowej niepełnosprawności chorych. By zweryfikować to założenie, porównali wyniki pacjentów, którzy takie leczenie otrzymali w ciągu 2 lat od wystąpienia SM, i tych, którzy rozpoczęli je później, bo w przedziale 4-6 lat od diagnozy. Co się okazało? Terapia o wysokiej efektywności, zainicjowana w ciągu 2 lat od zachorowania, skutkowała mniejszą niesprawnością po 6-10 latach niż rozpoczęta w późniejszym okresie przebiegu choroby.

Rewolucyjna zmiana w dostępie do terapii SM

– Jeszcze do niedawna terapię pacjenta z SM rozpoczynano w Polsce od leków stosowanych od lat, mniej skutecznych, ale o dobrze poznanym profilu bezpieczeństwa. Były one dostępne w I linii leczenia i dopiero w przypadku braku oczekiwanych efektów, pacjent mógł zostać włączony do II linii terapii, w której dostępne były leki wysokoefektywne. Pozwalają one na szybkie osiągnięcie efektu klinicznego, polegającego na zahamowaniu procesu powstawania patologicznych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym, przy zachowaniu wysokiego profilu bezpieczeństwa oraz zapewnieniu wysokiej jakości życia pacjenta — wyjaśnia prof. Monika Adamczyk-Sowa, prezes sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Problemem w dostępie do leków wysokoefektywnych były bardzo wymagające kryteria kliniczne i dotyczące badań rezonansowych.

– Na szczęście, to się zmieniło, bo od listopada 2022 r. mamy nowy program lekowy dla pacjentów z SM, który znacznie poszerzył portfolio terapeutyczne w stwardnieniu rozsianym — mówi neurolożka.

Leczenie wysokoefektywne rekomendowane 
przez specjalistów

Jedną z ważniejszych zmian w programie lekowym dla chorych na SM jest możliwość sięgania po terapie HET/HETA (ang. Highly Efficacy Treatment Agents) od samego początku leczenia, np. po lek biologiczny ofatumumab.

– Dzięki temu klinicysta może wybrać, czy u danego pacjenta zastosuje terapię eskalacyjną czy od razu sięgnie po leczenie wysokoefektywne. Zyskaliśmy praktyczną możliwość personalizacji leczenia. Oba modele są ekwiwalentne, a wybór jednej lub drugiej drogi terapeutycznej zależy od wielu czynników, m.in. aktywności choroby, preferencji pacjenta, schorzeń towarzyszących itd. — wyjaśnia prof. Monika Adamczyk-Sowa.

Ekspertka podkreśla, że czas nie jest sprzymierzeńcem pacjenta z SM.

– Dlatego tak istotne jest zatrzymanie progresji choroby przez wprowadzenie skutecznego, immunomodulującego leczenia jak najszybciej po postawieniu diagnozy. Pamiętajmy, że to choroba, która dotyczy najczęściej osób pomiędzy 20. a 40. rokiem życia. Uderza w ludzi aktywnych zawodowo i społecznie. SM jest najczęstszą nieurazową przyczyną inwalidztwa w tej grupie wiekowej. Mając szersze możliwości dobierania terapii “szytej na miarę”, zmieniamy na lepsze nie tylko losy konkretnych osób, ale w szerszej perspektywie takie podejście przekłada się na oszczędności w wydatkach na leczenie powikłań SM czy redukcję kosztów pośrednich, takich jak konieczność wypłaty rent, zasiłków. Pacjent z SM, u którego udaje się zatrzymać chorobę, pozostaje aktywny zawodowo, zakłada rodzinę, ma dzieci — argumentuje neurolożka.

Co ważne, utrwalone zaburzenia czy ubytki neurologiczne będące następstwem SM są nieodwracalne, a wszystkie dostępne leki mają działanie prewencyjne. Dlatego zastosowanie terapii HET/HETA na wczesnym etapie rzutowej postaci stwardnienia rozsianego (RMS) jest obecnie jedną z rekomendowanych strategii leczenia, m.in. w europejskich wytycznych dotyczących terapii i zahamowania postępu SM.

Terapia wysokoefektywna to korzyści dla chorych, ich rodzin i systemu

O zmiany w dostępie do terapii wysokoefektywnych klinicyści postulowali m.in. w specjalnym stanowisku, wydanym w ubiegłym roku. Podkreślali w nim, że możliwość zastosowania wysokoskutecznych leków jako terapii pierwszego wyboru jest zgodna zarówno z obowiązującymi standardami europejskich instytucji naukowych, takich jak The European Committee for Treatment and Research in MS (ECTRIMS) czy The European Academy of Neurology (EAN), jak również ze wskazaniami zapisywanymi w charakterystykach produktów leczniczych (ChPL).

– Podstawą strategii wczesnego zastosowania HET/HETA jako terapii pierwszego wyboru w SM jest coraz większa liczba doniesień naukowych, wskazujących na ich lepsze długofalowe efekty. Dzięki kilkuletnim badaniom oraz obserwacjom wiemy, że bezpieczeństwo terapii podstawowych i wysokoefektywnych jest porównywalne — dodaje prof. Adamczyk-Sowa.

Co więcej, niektóre wysokoefektywne terapie HET/HETA są podawane w przyjaznych dla pacjenta formach, np. jako iniekcje podskórne. Terapie o wysokiej skuteczności mogą być też rzadziej podawane niż terapie podstawowe, co wpływa na łatwiejsze przestrzeganie zaleceń lekarza przez pacjentów i tym samym osiąganie lepszych wyników leczenia. To także szansa na szersze upowszechnienie się opieki ambulatoryjnej dla pacjentów z SM.

– Pacjent samodzielnie przyjmujący lek nie wymaga hospitalizacji i premedykacji, co pozwala mu rozwijać się zawodowo, ograniczyć liczbę zwolnień lekarskich — wskazuje ekspertka.

PL2306071974

PRZECZYTAJ TAKŻE: Spastyczność obniża jakość życia pacjentów z SM