Spersonalizowana terapia choroby Alzheimera?

Uczeni z University of California w San Diego odkryli ważne działanie pewnego genu, o nazwie SORL1. Wcześniejsze badania pokazały, że niektóre jego warianty zmniejszają ryzyko rozwoju choroby Alzheimera, inne natomiast powodują jego wzrost.

Badacze z San Diego postanowili sprawdzić, jaki jest wpływ tego genu na działanie pewnej, ważnej dla zdrowia neuronów substancji, znanej jako BDNF (neurotropowy czynnik pochodzenia mózgowego). To naturalnie występujące w mózgu białko, które chroni neurony i z tego powodu badane jest pod kątem wykorzystania w terapii różnych chorób neurologicznych, w tym właśnie choroby Alzheimera.

Swój eksperyment badacze przeprowadzili na neuronach wyhodowanych z komórek macierzystych, otrzymanych z komórek skóry osób zdrowych i cierpiących na chorobę Alzheimera. Znaleźli wyraźne różnice w reakcji komórek, zależne od wariantu genu SORL1. Kiedy do hodowli dodano BDNF, produkcja wiązanego z chorobą Alzheimera, beta amyloidu spadła aż o 20 proc., ale tylko w komórkach niosących ochronną wersję genu.

To kluczowa informacja dla właściwego zastosowania ewentualnej terapii. „Wartość takiego badania, opartego na komórkach macierzystych polega na tym, że pozwala nam ono zbadać unikalne aspekty choroby danego człowieka i dowiedzieć się, jak osobiste DNA może zmieniać odpowiedź na lek, w tym wypadku na terapię choroby Alzheimera – tłumaczy dr Jessica Young, autorka pracy. „ Przyszłe badania kliniczne nad BDNF powinny wziąć pod uwagę różnice między pacjentami, wynikające z wariantów genu SORL1 – twierdzi uczona.