Przełomowe badanie kliniczne nad nowoczesną metodą leczenia mięsaka Ewinga

O tym, że zespół z Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie, pod kierunkiem prof. Anny Raciborskiej, pracuje nad pierwszą na świecie terapią naksytamabem w mięsaku Ewinga, informowaliśmy przed rokiem - jego wysiłki jury konkursu „Złoty Skalpel 2022” nagrodziło wysokim, drugim miejscem.

ZOBACZ TAKŻE: Złoty Skalpel 2022: nagrodzeni za prace nad nową terapią w mięsaku Ewinga

W Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka właśnie rozpoczęło się niekomercyjne badanie kliniczne oceniające skuteczność zastosowania naksytamabu w leczeniu mięsaka Ewinga. Do programu kwalifikowani są pacjenci między 2. a 21 rokiem życia, u których dotychczasowe postępowanie medyczne nie przyniosło oczekiwanych rezultatów. Pierwszy z nich – dwunastoletni Jakub – został poddany immunoterapii 25 października.

Mięsak Ewinga to nowotwór złośliwy, drugi wśród najczęściej występujących guzów kości u dzieci i młodych dorosłych. Rozwija się przeważnie w kościach, takich jak kość udowa, miednica czy żebra, ale może pojawić się również w tkankach miękkich – np. w tkance mięśniowej. Szczyt zachorowań przypada pomiędzy 15. a 19. r.ż., choć często problem dotyczy również młodszych dzieci. Niestety, w momencie diagnozy u ponad połowy pacjentów występują również zmiany przerzutowe. Dlatego ważne jest szybkie rozpoznanie i wdrożenie odpowiedniego leczenia. Jednak z niepowodzeniem terapii mierzy się około 20-30% pacjentów – aby zminimalizować ten odsetek Instytut Matki i Dziecka rozpoczął projekt BUTTERFLY, badanie nad nowoczesną metodą leczenia dla chorych na mięsaka Ewinga .

Projekt BUTTERFLY - jedna z pierwszych immunoterapii w guzach kości i pierwsza terapia naksytamabem w mięsaku Ewinga na świecie

Badanie ma na celu poprawę diagnostyki i leczenia pacjentów z chorobą oporną i nawrotową, a także standaryzację i ujednolicenie podejścia diagnostycznego oraz terapeutycznego. Umożliwi również stworzenie biobanku, w którym przechowywane będą próbki biologiczne chorych. To z kolei pomoże w dalszym rozwoju terapii spersonalizowanej, dostosowanej do indywidualnych potrzeb każdego pacjenta.

– U pacjentów z mięsakiem Ewinga, u których występuje rozsiew choroby i negatywne czynniki rokownicze, od ponad 30 lat nie uzyskano poprawy wyników leczenia. Wstępne dane pokazują, że u ok. 60-80% chorych na powierzchni komórek nowotworowych wykrywa się gangliozyd GD2. Skuteczność kliniczną naksytamabu w ich niszczeniu wykazano u dzieci i młodzieży z neuroblastomą, u których stosowano ten lek. W powiązaniu z innymi kwestiami, uzasadnia to podjęcie badań nad naksytamabem w połączeniu z chemioterapią w mięsaku Ewinga. Kluczowym celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa zaawansowanej chemioimmunoterapii personalizowanej. Zakłada ona integrację standardowej chemioterapii z udostępnieniem nowego przeciwciała – wyjaśnia prof. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka, kierownik projektu BUTTERFLY.

Szansa na nowoczesną terapię mięsaka Ewinga

Obecnie leczenie mięsaka Ewinga ma charakter skojarzony. Jego podstawą jest chemioterapia stosowana zarówno przed jak i po zabiegu chirurgicznym. W procesie leczenia tego rodzaju nowotworu stosuje się również radioterapię – zazwyczaj po zabiegu operacyjnym. Czasem, w przypadku braku reakcji organizmu na chemioterapię wstępną, radioterapię stosuje się razem z chemioterapią indukcyjną. Takie postępowanie prowadzi do powrotu do zdrowia u 60-65% pacjentów, ale w przypadku zmian przerzutowych ten odsetek jest znacznie niższy . Zdarza się, że mimo zastosowania tradycyjnej ścieżki leczenia, u części pacjentów nie udaje się zatrzymać choroby lub choroba powraca. Dlatego tak ważne jest opracowanie nowoczesnych metod diagnostyki i leczenia nowotworów u dzieci oraz młodych dorosłych.

– Niekomercyjne badania kliniczne mają służyć przede wszystkim optymalizacji sposobu leczenia. Dają możliwość porównania nowych schematów z/lub włączeniem dodatkowych leków, ich dawkowania czy procedur diagnostyczno-terapeutycznych. Umożliwiają stosowanie bardziej precyzyjnej i często mniej inwazyjnej diagnostyki. Dzięki ich rozwojowi lekarze mogą tworzyć nowe standardy postępowania, personalizować leczenie, podnosić wskaźniki wyleczalności. Osoby zakwalifikowane do badań prowadzonych przez IMID nie ponoszą kosztów związanych z leczeniem, są objęte stałą opieką zespołu lekarzy i pielęgniarek oraz mają dostęp do najwyższej jakości procedur medycznych i diagnostyki. Daje to dziecięcym pacjentom i ich rodzinom poczucie bezpieczeństwa oraz jest potwierdzeniem świadczenia przez Klinikę usług medycznych na najwyższym poziomie – wyjaśnia prof. Anna Raciborska,

Ruszyła rekrutacja pacjentów do projektu BUTTERFLY

Badanie realizowane w ramach projektu BUTTERFLY będzie trwać do końca lipca 2028 roku. Wziąć w nim udział mogą pacjenci między 2. a 21. rokiem życia, u których wystąpiła progresja lub nawrót mięsaka Ewinga. Do uczestnictwa można zostać zaproszonym przez lekarza-badacza lub zgłosić się samodzielnie do ośrodka badań. Decyzja o kwalifikacji zostaje podjęta na podstawie historii choroby, aktualnych wyników oraz spełniania określonych kryteriów włączenia. Pacjentom, u których standardowe leczenie nie przyniosło efektów, udział w badaniu daje możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii, innowacyjnych leków oraz metod leczenia.

Źródło: materiały prasowe IMiD