Przełom w leczeniu mukowiscydozy?

Mukowiscydoza to choroba uwarunkowana genetycznie powodująca zmiany w układzie oddechowym, gdzie powoduje nawracające zakażenia uszkadzające płuca oraz prowadzące do niewydolności oddechowej, a także zmiany w obrębie układu pokarmowego. Badaczom z ośrodka naukowego w Utrechcie udało się pobrać i wyhodować z komórek macierzystych kosmki jelitowe. W kolejnym etapie badaczom udało się naprawić obecny w kosmkach wadliwy gen CF, co pozwoliło na dalsze wyhodowanie tkanek tworzących jelita bez genów wywołujących chorobę.

Dr Hans Clevers z Instytutu Hubertcht podkreślił, że odkrycie pokazuje potęga w narzędziach jakimi są – technologia komórek macierzystych oraz inżynieria genetyczna. „W przyszłości metodę tą będzie można stosować w przypadku wielu chorób powodowanych przez jedne wadliwy gen. (…) Może się ona okazać szczególnie korzystna dla wrodzonych zaburzeń metabolicznych wpływających na takie organy jak np. wątroba”- wyjaśnia naukowiec.

W ocenie prof. Dr. Kors van der Ent pediatry i specjalisty chorób płuc ze szpitala dziecięcego w Utrechcie, ‘naprawa; genetyczna komórek jelitowych u chorych na mukowiscydozę jest osiągnięciem niezwykłym. „Niestety, nadal nie można wyleczyć mukowiscydozy, gdyż jest chorobą wpływającą na wiele narządów. Nowa technologia jest jednak ogromnym krokiem naprzód w porównaniu do innych form terapii genowej stosowanej dotychczas w terapii mukowiscydozy"- uważa holenderski pediatra.

Obecnie w Holandii, gdzie przeprowadzono badania – na mukowiscydozę choruje około 1200 pacjentów, każdego roku w całej populacji rodzi się około 40 niemowląt dotkniętych tym schorzeniem. W Polsce chorobę tą stwierdza się u jednego na cztery tysiące urodzonych dzieci. W krajowych rejestrach odnotowanych jest ponad 1,5 tys. pacjentów dotkniętych tym schorzeniem, a kolejnych 1,5 mln osób mieszkających w Polsce jest nosicielami wadliwego genu odpowiedzialnego za chorobę.