Prof. Rejdak: kolejne terapie dokonują przełomu w neurologii

Prezes PTN, mówiąc o kierunkach rozwoju terapii w neurologii, zwraca uwagę, że rozwijane są zarówno terapie farmakologiczne, jak i niefarmakologiczne, czyli wciąż poszukiwane są takie czynniki i działania, które mogłyby poprawić efekty farmakoterapii, np. czynniki dietetyczne.

Prof. Rejdak: pokonanie bariery krew-mózg i dostarczenie leku do ośrodkowego układu nerwowego to wciąż wyzwanie

– Jeśli chodzi natomiast o terapie farmakologiczne, to istnieją generalnie trzy drogi rozwoju: tworzone są zupełnie nowe leki, modyfikowane są leki już istniejące i tworzone są ich pochodne, a także dochodzi do tzw. repozycjonowania substancji. W przypadku wszystkich terapii farmakologicznych, stosowanych w neurologii, wciąż dużym wyzwaniem pozostaje pokonanie bariery krew-mózg i dostarczenie leku do ośrodkowego układu nerwowego, czyli miejsca gdzie toczy się proces chorobowy, a zatem tam, gdzie lek powinien działać - wylicza ekspert i dodaje, że w tym celu stosowane są różne strategie, jak np. wykorzystanie cząsteczek wirusów w roli nośników leku.

Przełomowe terapie w neurologii

Jedną z grup innowacyjnych leków, stosowanych obecnie w neurologii, są przeciwciała monoklonalne (mAb). To duże cząsteczki, które po wprowadzeniu do organizmu, specyficznie wiążą się z określonymi antygenami - stanowiącymi tzw. cel terapeutyczny. Poprzez związanie z celem terapeutycznym, np. określonym receptorem na powierzchni konkretnych komórek, przeciwciała monoklonalne przerywają proces patologicznych przemian, prowadzących do rozwoju choroby.

Przypomnijmy. Za opracowanie zasad produkcji przeciwciał monoklonalnych w 1984 roku przyznano Nagrodę Nobla.

W neurologii przeciwciała monoklonalne stosowane są w leczeniu takich chorób jak: SM (stwardnienie rozsiane), NMOSD (czyli spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, neuromyelitis optica spectrum disorders), miastenia czy migrena przewlekła. Ogromne nadzieje wiązane są z zastosowaniem przeciwciał monoklonalnych u pacjentów z chorobą Alzheimera oraz chorobą Parkinsona – w tych wskazaniach obecnie toczą się badania kliniczne z tymi lekami. Wynalezienie skutecznych leków dla osób chorujących na chorobę Alzheimera i chorobę Parkinsona to wielka potrzeba medyczna i społeczna, gdyż coraz więcej osób boryka się z tymi schorzeniami, chorują coraz młodsi, a efektywnych leków brakuje.

Niezwykły przełom w leczeniu chorób neurologicznych związany jest także z wprowadzeniem terapii genowych, czyli takich, które naprawiają dysfukcje określonych genów, odpowiedzialne za powstawanie chorób. Przykładem zastosowania w neurologii terapii wpływających na genom jest leczenie SMA (rdzeniowego zaniku mięśni).

Modyfikacje i nowe wskazania „starych” leków

– Jeśli chodzi o modyfikowanie i tworzenie pochodnych od wcześniej istniejących leków, po to, żeby uzyskać leki o większej skuteczności działania, doskonałym przykładem jest leczenia padaczki. Natomiast dla repozycjonowania leków, czyli szukania nowych wskazań do ich zastosowania, przykładów mamy całe mnóstwo. Takie podejście, czyli szukanie nowych wskazań dla istniejących już leków, zamiast opracowywania zupełnie nowych leków, jest znacznie tańsze, szybsze i łatwiejsze. Przykładem jest stwardnienie rozsiane, w leczeniu którego obecnie są wykorzystywane z powodzeniem leki wcześniej stosowane w onkologii, hematologii, czy reumatologii. Co ciekawe, te same leki mają jeszcze „dalsze życie” i obecnie są badane w leczeniu m.in. miastenii, udarów mózgu, neuroinfekcji, czy chorób neurozwyrodnieniowych. Badania nad repozycjonowaniem leków prowadzone są także w Polsce – zaznacza prof. Rejdak.

W neurologii ogromnym wyzwaniem pozostaje też regeneracja układu nerwowego czyli odwracanie uszkodzeń spowodowanych przez chorobę, zanim została ona zdiagnozowana i włączone zostało leczenie.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Prof. Rejdak: jeśli otwieramy się na nowoczesne terapie, powinny znaleźć się pieniądze na ich realizację