Pierwsza terapia LEMS zatwierdzona w USA

„Od dawna istnieje potrzeba leczenia tego rzadkiego schorzenia - powiedział dr Billy Dunn, dyrektor Działu Produktów Neurologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. – Pacjenci z LEMS są bardzo osłabieni i zmęczeni, co często powoduje u nich duże trudności z codzienną aktywnością” - dodał. 

Zespół miasteniczny Lamberta-Eatona jest rzadkim schorzeniem autoimmunologicznym. U osób z LEMS układ immunologiczny atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe i zaburza zdolność komórek nerwowych do wysyłania sygnałów do komórek mięśniowych. LEMS może być związany z innymi chorobami autoimmunologicznymi, ale częściej występuje u pacjentów onkologicznych, m.in. u chorych na drobnokomórkowego raka płuca. Wystąpienie LEMS poprzedza lub pokrywa się z diagnozą raka. Częstość występowania tego schorzenia szacuje się na świecie na 3 osoby na milion.

Skuteczność leku Firdapse oceniano w dwóch badaniach klinicznych, w których łącznie wzięło udział 64 dorosłych pacjentów otrzymujących ten preparat lub placebo. W badaniach mierzono ocenę ilościową miastenii Gravisa (13-punktowa, oceniana przez lekarza skala kategoryczna pokazująca osłabienie mięśni) oraz globalne wrażenie podmiotowe (7-punktowa skala, na której pacjenci oceniali ogólne wrażenie wpływu leczenia na ich samopoczucie). W obu przypadkach u pacjentów otrzymujących Firdapse wystąpiła większa korzyść niż u pacjentów otrzymujących placebo.  

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi występującymi u pacjentów w badaniach klinicznych były: uczucie pieczenia lub mrowienia (parestezje), zakażenie górnych dróg oddechowych, ból brzucha, nudności, biegunka, ból głowy, podwyższona aktywność enzymów wątrobowych, ból pleców, nadciśnienie i skurcze mięśni. U niektórych pacjentów obserwowano napady drgawek. 

Pacjenci leczeni zatwierdzonym przez FDA lekiem powinni niezwłocznie poinformować swojego lekarza, jeśli wystąpią u nich takie objawy jak: wysypka, pokrzywka, swędzenie, gorączka, obrzęk lub trudności w oddychaniu.