Pacjenci z SMA bardzo długo czekają na refundacje

„U dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu I, które leczymy dzięki charytatywnemu dostępowi do leku nusinersen, objawy choroby ustabilizowały się. Poprawia się siła mięśni” — mówi prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

Ponad 60 tys. osób podpisało się pod petycją do ministra zdrowia o włączenie do programów lekowych preparatu nusinersen przeznaczonego dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Lek nadal nie jest refundowany, choć 1 czerwca Europejska Agencja Leków dopuściła go do obrotu na terenie Europy. Dlaczego polscy pacjenci i ich rodziny tak rozpaczliwie zabiegają o jego refundację?