Nowy lek w rodzinnej hipercholesterolemii

Wiadomo, że inhibicja konwertazy proproteinowej subtylizyny/keksyny 9 (PCSK9) wywołuje znaczną redukcję poziomu cholesterolu LDL. Amerykańscy i kanadyjscy badacze postanowili ocenić bezpieczeństwo, efektywność podawania w różnych dawkach monoklonalnego przeciwciała skierowanego przeciwko PCSK9, o nazwie REGN727.

W tym celu przeprowadzono wieloośrodkowe, zrandomizowane badanie kliniczne II fazy w 16 centrach lipidowych w USA i Kanadzie. Do badania włączono 77 pacjentów z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią i poziomem LDL>2,6 mmol/l, którzy byli poddani wysokodawkowej terapii statynami wraz lub bez ezetymibu. Pacjenci zostali przydzieleni do grup otrzymujących REGN727 w dawkach: 150mg, 200mg i 300mg co 4 tygodnie lub 150 mg co 2 tygodnie lub placebo co 2 tygodnie (n=15 lub 16 w każdej z pięciu grup). Pierwszoliniowym punktem końcowym badania była średnia procentowa redukcja stężenia cholesterolu LDL po 12 tygodniach leczenia. Redukcja stężenia cholesterolu LDL wyniosła 28,9 proc. dla grupy z 150mg leku co 4 tygodnie; 31,5 proc. dla grupy z 200mg leku co 4 tygodnie; 42,5 proc. dla grupy z 300mg co 4 tygodnie i 67,9 proc. dla grupy z 150mg leku co 2 tygodnie. W grupie placebo redukcja stężenia LDL wyniosła 10,65 proc. Odnotowano jedno poważne zdarzenie niepożądane w grupie placebo, natomiast w grupach z REGN727 zdarzenia takie nie wystąpiły. Badanie dowiodło zatem, że REGN727 jest dobrze tolerowanym lekiem i wywołuje dalsze obniżenie stężenia cholesterolu LDL u pacjentów z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią. Lek ten może zapewnić optymalną kontrolę stężenia LDL u pacjentów z tą chorobą.

Źródło: Lancet 2012; 380: 29–36.