Miłkowski: planujemy dalsze zwiększanie dostępności do innowacyjnych terapii w chorobach rzadkich

Kształcenie lekarzy w zakresie chorób rzadkich jest procesem ustawicznym. Obecnie trwają rozmowy ze specjalistami na temat utworzenia jednostek eksperckich na bazie podmiotów, które mają największe doświadczenie. Oczywiście, nie ma możliwości, aby każdy lekarz w Polsce znał charakterystykę wszystkich chorób rzadkich, ale wiedzę w tym obszarze należy z pewnością systematycznie poszerzać. Dla przykładu: na egzaminie specjalizacyjnym z onkologii klinicznej została zwiększona liczba pytań dotyczących chorób rzadkich. Prawdopodobnie niedługo w tym samym kierunku pójdą zmiany na innych egzaminach specjalizacyjnych, a także na Lekarskim Egzaminie Końcowym.

Więcej badań klinicznych to szansa na nowe leki sieroce

31 stycznia 2022 r. zaczęło obowiązywać rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady Unii Europejskiej w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Dzięki nowym regulacjom badania kliniczne mają stać się bardziej efektywne i ułatwić m.in. rejestrację i wprowadzanie na rynek leków na choroby rzadkie. W Polsce również od jakiegoś czasu trwają intensywne prace w tym obszarze.

Jednocześnie Agencja Badań Medycznych, podlegająca Ministerstwu Zdrowia, definiuje środki finansowe, pochodzące zarówno z Narodowego Funduszu Zdrowia, jak i budżetu państwa, na różnego rodzaju niekomercyjne badania kliniczne. To dofinansowanie jest dość istotne i każdego roku niezależne zespoły naukowe mogą o taką pomoc występować.

Warto przy tym wspomnieć, że obecnie w Europie toczy się dyskusja nad rentownością zwiększania dostępności do leków sierocych. Z analiz wynika bowiem, że rządy poszczególnych państw płacą za leki dwukrotnie: najpierw finansując niekomercyjne badania kliniczne, które prowadzą do wynalezienia i opatentowania skutecznych cząsteczek, a następnie doprowadzając do ich refundacji. Natomiast cały zysk trafia do podmiotów komercyjnych. W związku z tym Komisja Europejska dąży do tego, aby zmienić nieco zasady finansowania badań klinicznych, na co również czekamy.

Planowane kolejne refundacje nowoczesnych cząsteczek

W najbliższym czasie planujemy dalsze zwiększanie dostępności do technologii lekowych w obszarze chorób rzadkich. Mamy wnioski o poszerzenie refundacji m.in. w zakresie mukowiscydozy o kolejną grupę wiekową oraz pacjentów z określonym genotypem. Trwają negocjacje cenowe w tym zakresie pomiędzy Komisją Ekonomiczną Ministerstwa Zdrowia a wnioskodawcami.

Do końca marca natomiast zostanie przekazany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Na tej podstawie, najpóźniej do czerwca, zostanie przygotowana kolejna lista refundacyjna. Czekamy na wspomniany wykaz z niecierpliwością, ponieważ w ubiegłym roku umożliwił on zwiększenie dostępności do najnowszych i najbardziej nowoczesnych cząsteczek. Myślę, że i w tym roku wiele innowacyjnych leków znajdzie się dzięki niemu w refundacji.

Jak wynika z opublikowanego w styczniu raportu, budżet Funduszu Medycznego zostanie wykorzystany w dużej mierze, a być może nawet w całości do końca roku, m.in. w obszarze diagnostyki i terapii chorób rzadkich.

Podstawą decyzji jest efektywność kliniczna i kosztowa

Obecnie AOTMiT pracuje nad analizą wielokryterialną, znajdującą zastosowanie w zwiększaniu dostępności do leków sierocych. Wiele razy podkreślaliśmy już jednak fakt, że nie zmieni to diametralnie sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi, ponieważ minister zdrowia może — pomimo negatywnej opinii czy przekroczenia limitów związanych m.in. z trzykrotnością PKB na rok życia pacjenta — podjąć pozytywną decyzję refundacyjną dotyczącą terapii lekowych, zwłaszcza tych ratujących życie. Oczywiście, za każdym razem wszystko zależy od efektywności, zarówno klinicznej, jak i kosztowej.