Leki biopodobne: jak wprowadzać na rynek?

Leki biopodobne wykazują działanie podobne do leku biologicznego, uzyskiwanego metodami biotechnologicznymi. Takie bioleki, jak czynniki wzrostu i czynniki krzepnięcia, insulina czy ludzki hormon wzrostu, produkowane w laboratoriach przez bakterie i drożdże, stosowane są w medycynie od kilku lub kilkunastu lat. Często pozwalają cieszyć się życiem pacjentom, których choroby niegdyś były nieuleczalne. Podobnie przeciwciała monoklonalne wytwarzane przez specjalne linie komórkowe znajdują obecnie zastosowanie w leczeniu m.in. chorób nowotworowych, zakaźnych i autoimmunologicznych.

Naśladowanie oryginału

Substancja czynna biofarmaceutyku naśladowczego jest strukturalnie podobna do referencyjnego leku biologicznego. Jednakże ze względu na złożone metody wytwarzania, wykorzystanie innych linii komórkowych oraz odrębnego procesu oczyszczania może się od niego nieznacznie różnić. Mimo że lek biopodobny spełnia rolę „generyku” substancji oryginalnej, sam generykiem w dosłownym tego słowa znaczeniu nie jest. Ze względu na wyżej wymienione odrębności produkcyjne, wytworzone białko nigdy nie jest identyczne w porównaniu z białkiem oryginalnym. Lek biopodobny stara się więc naśladować właściwości biologiczne leku referencyjnego.

Wprowadzenie leku biopodobnego na rynek farmaceutyczny podlega ścisłej kontroli. Według niedawno opublikowanych zaleceń European Medicines Agency (EMA), które obecnie podlegają szerokim konsultacjom, wprowadzenie do lecznictwa leku biopodobnego poprzedzone być musi porównaniem go z lekiem referencyjnym w badaniach in vitro, in vivo na modelu zwierzęcym oraz w testach toksykologicznych. Firmy farmaceutyczne zobligowane są do przeprowadzenia porównawczych badań klinicznych w zakresie farmakokinetyki i farmakodynamiki leku, a także jego skuteczności u pacjentów z wybraną jednostką chorobową.

Monitorowanie działań niepożądanych

Biofarmaceutyk naśladowczy nie może różnić się od referencyjnego leku oryginalnego pod względem skuteczności i bezpieczeństwa. W przypadku stosowania leków w terapii różnych chorób porównanie bezpieczeństwa i skuteczności leków powinno nastąpić w każdej z nich. Wymagana jest również ocena jakości i zgodności produktu leczniczego oraz samego procesu produkcyjnego.

Ze względu na potencjalną immunogenność i pewną odrębność strukturalną określenie efektów niepożądanych biofarmaceutyków naśladowczych stanowi ogromny problem. Do najbardziej niebezpiecznych należy reakcja anafilaktyczna, choć można się również spodziewać powikłań „późnych” w postaci produkcji przeciwciał neutralizujących biologiczne właściwości specyfiku.
Dlatego według EMA każda firma wprowadzająca lek biopodobny do obrotu zobligowana jest do ścisłego monitorowania profilu jego bezpieczeństwa na podstawie informacji spływających od przedstawicieli służby zdrowia. Przyjmuje się, że używanie leku biopodobnego wymaga zachowania tych samych zasad bezpieczeństwa, co w przypadku specyfiku referencyjnego.