FDA zatwierdza lek na szpiczaka

Preparat Ninlaro (ixazomib) firmy Takeda to pierwszy i jedyny inhibitor proteasomów, przeznaczony do stosowania w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem w leczeniu pacjentów ze szpiczakiem mnogim, którzy wcześniej co najmniej jeden raz byli poddani innemu leczeniu.

„Dzięki zarejestrowaniu preparatu NINLARO możemy teraz zaoferować pacjentom przyjmowany raz w tygodniu inhibitor proteasomów jako element wysoce aktywnego potrójnego leczenia” - powiedział dr Paul Richardson, lider programu klinicznego i dyrektor ds. badań klinicznych z Centrum Leczenia Szpiczaka Mnogiego im. Jerome’a Lippera w Instytucie Onkologicznym Dana-Farber.

Uczeni prowadzący badanie TOURMALINE MM1 uważali, że podstawowe znaczenie ma przeprowadzenie kompleksowej oceny tego połączenia leków w warunkach „świata rzeczywistego”, w tym u najczęstszych typów pacjentów z nawrotowym/opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, takich jak osoby w podeszłym wieku, pacjenci z umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek, chorobą łańcuchów lekkich oraz z cytogenetycznymi czynnikami podwyższonego ryzyka. Ponadto leczyli pacjentów do czasu wystąpienia progresji choroby w celu określenia trwałości efektu stosowania preparatu NINLARO w leczeniu występującej u nich choroby nawrotowej/opornej na leczenie.

„Dane z badania TOURMALINE MM1 wykazały w sposób przekonujący, że trójlekowy schemat leczenia doustnego oparty na preparacie NINLARO skutecznie przedłuża czas przeżycia, a korzyści z jego stosowania są większe niż zaobserwowane w przypadku leczenia tylko skojarzeniem lenalidomidu i deksametazonu, przy akceptowalnym profilu bezpieczeństwa” – informuje dr Paul Richardson.

„Rozpoczęliśmy badania kliniczne pierwszego inhibitora proteasomów w szpiczaku mnogim, preparatu VELCADE, około 20 lat temu. Od tego czasu znacznie poszerzyliśmy stan wiedzy naukowej na temat tej rzadkiej choroby nowotworowej, czego zwieńczeniem jest wprowadzenie preparatu NINLARO - powiedział dr Andy Plump, Dyrektor ds. Medycznych i Naukowych firmy Takeda. - NINLARO to całkowicie nowa cząsteczka, która oferuje skuteczność tego inhibitora proteasomu w postaci wygodnej, przyjmowanej raz w tygodniu tabletki o korzystnym profilu bezpieczeństwa. Firma Takeda cieszy się z dzisiejszej możliwości udostępnienia tej istotnej innowacji pacjentom ze szpiczakiem mnogim; będziemy nadal oceniali potencjał preparatu NINLARO w programie szczegółowych badań klinicznych”.

Dr Brian Durie, przewodniczący Międzynarodowej Fundacji Szpiczaka (IMF), przyznał, że organizacja ta jest bardzo zadowolona z zatwierdzenia ixazomibu. „Otwiera to drogę do możliwości stosowania całkowicie doustnego trójlekowego schematu leczenia skojarzonego opartego na inhibitorze proteasomów. Zajmuję się szpiczakiem mnogim już od kilku dziesięcioleci i obserwuję znaczny postęp, choć wciąż pozostają istotne potrzeby. Dzięki dzisiejszemu zatwierdzeniu leku dysponujemy kolejną atrakcyjną opcją leczenia dla wielu pacjentów ze szpiczakiem mnogim” – uważa dr Durie.

Zatwierdzenie przez FDA preparatu NINLARO jest oparte na wynikach badania klinicznego fazy 3 TOURMALINE MM1. To pierwsze badanie z dostępnymi wynikami spośród pięciu trwających badań klinicznych 3. fazy. Do programu badań TOURMALINE zakwalifikowano dotychczas około 3 tys. pacjentów w 40 krajach.

Wyniki kluczowego badania 3. fazy preparatu NINLARO, TOURMALINE MM1, zostaną przedstawione podczas zbliżającej się 57. Dorocznej Konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego, która odbędzie się w dniu 7 grudnia 2015 roku.

„Zatwierdzenie ixazomibu umożliwi stosowanie tak bardzo potrzebnej dodatkowej opcji leczenia w kontekście szpiczaka mnogiego. To właśnie tego typu osiągnięcia pomagają nam lepiej zrozumieć tę chorobę oraz zaoferować dalszą nadzieję pacjentom” - powiedziała Kathy Giusti, założycielka i prezes wykonawczy Fundacji Badań nad Szpiczakiem Mnogim (MMRF).