FDA: nowy lek na neuroblastomę

APNeuroblastoma to złośliwy nowotwór rozwijający się z niedojrzałych komórek nerwowych zwykle umiejscowionych w nadnerczach; jedne z częstszych lokalizacji guza to także jama brzuszna i klatka piersiowa. Blisko 50 proc. przypadków dotyczy dzieci poniżej 2 rż., w USA zapadalność szacuje się jeden na 100 tys. dzieci.

Unituxin jest przeciwciałem, które łączy się z powierzchnią komórek nowotworu. Co ważne, lek może być stosowany jako składowa złożonej terapii obejmującej m.in. chirurgiczne usunięcie guza, chemioterapię i radioterapię.

FDA nadała dinutuximabowi status tzw. „leku sierocego”. To oznacza, że dla Agencji kwestią priorytetową jest jak najszybsze dopuszczenie na rynek ww. specyfiku, który najprawdopodobniej zdecydowanie polepszy bezpieczeństwo i efektywność leczenia. Stąd spore dofinansowanie badań nad lekiem i skrócenie czasu niezbędnych procedur do 4 miesięcy.

Bezpieczeństwo i skuteczność Unituxinu oceniono w badaniu klinicznym obejmującym 226 chorych dzieci z neuroblastomą, u których wskutek wcześniej przeprowadzonej złożonej terapii zaobserwowano całkowitą lub znaczną redukcję rozmiarów guza. Dzieci losowo podzielono na dwie grupy – pierwsza z nich otrzymywała samą isotretinoinę, natomiast druga Unituxin w połączeniu z interleukiną 2, czynnikiem GMCSF i isotretinoiną. 3 lata po rozpoczęciu terapii zdecydowanie lepsze wyniki pod względem przeżywalności i odsetka dzieci z brakiem nawrotu choroby zaobserwowano w grupie chorych, które otrzymywały kombinację leków z Unituxinem.

Stosowanie nowego przeciwciała niesie ze sobą szereg poważnych działań niepożądanych – m.in. silny ból wskutek uszkodzenia komórek nerwowych, natomiast tuż po podaniu leku obserwowano zagrażający życiu obrzęk górnych dróg oddechowych i nagły spadek ciśnienia tętniczego. Dlatego terapia Unituxinem wymaga ścisłego monitorowania i obserwacji chorych.

 

Źródło: FDA