Co dalej z leczeniem pacjentów z SM?

Obecnie stosowane leki immunomodulacyjne w rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego jako leki pierwszej linii stosowane są parenteralnie: Interferon beta 1a oraz interferon beta 1b są stosowane domięśniowo  lub podskórnie. Octan glatirameru jest podawany podskórnie.  Wiąże się to z koniecznością  wielokrotnych i uciążliwych dla chorych   iniekcji przez wiele lat.

Obecne jesteśmy świadkami długo oczekiwanego  przełomu w leczeniu SM, wiążącego się z pojawieniem się bardziej skutecznych a przy tym bezpiecznych w stosowaniu leków doustnych, dogodnych w stosowaniu i zwiększających komfort wieloletniego przewlekłego leczenia. Takim lekiem jest Tacfidera ( fumaran dimetylu), zarejestrwany w  krajach Unii Europejskiej w 2014 roku. Rejestracja leku została oparta o badania  kliniczne III fazy ( DEFINE, CONFIRM)  z udziałem  ponad 2600 chorych.

Badanie DEFINE wykazało 48-53 proc. ( w zależności od dawki) zmniejszenie  rocznego wskaźnika rzutów choroby przy stosowaniu  fumaranu dimetylu wobec placebo oraz istotny wpływ leku na  zmniejszenie progresji choroby. Udowodniony został ponadto  wpływ na zmniejszenie aktywności  ocenianej parametrami rezonansu magnetycznego.

Badanie  CONFIRM z aktywnym komparatorem, octanem glatirameru , potwierdziło wpływ leku na redukcję rzutów  choroby ( 44-51proc.) wobec placebo oraz wykazało istotne  zmniejszenie  liczby  nowych ognisk T1 oraz T2 wobec placebo.
W porównaniu z octanem  glatirameru, fumaran dimetylu okazał się  bardziej skuteczny w redukcji  częstości rzutów choroby.

Wśród doniesień  opublikowanych  na tegorocznym  Kongresie Amerykańskiej Akademii Neurologii ukazały się wyniki potwierdzające długoterminową skuteczność leku oraz jego korzystny profil bezpieczeństwa. Aż u 81proc. chorych przyjmujących fumaran dimetylu w ciągu 5 lat nie zaobserwowano  progresji niepełnosprawności , a u 60proc. chorych stosujących lek w ciągu 5 lat nie wystąpił rzut choroby.

Tacfidera jest refundowana w 20 krajach europejskich w tym szeregu o podobnym do Polski PKB.  Na świecie do tej pory   zastosowano lek u ponad 150 000 chorych. Tak więc nieaktualne stają się podnoszone wcześniej uwagi co do braku wyników długoterminowej obserwacji leku oraz nierefundowania leku w krajach o podobnym PKB do Polski. Nie bez znaczenia jest ocena ekonomiczna. Wprowadzenie   refundacji leku pozwoli wykorzystać jego skuteczność i w konsekwencji zmniejszyć  liczbę hospitalizacji z powodu rzutów choroby i związane z tym koszty. Fumaran dimetylu rekomendowany jest  przez  Polskie Towarzystwo Neurologiczne jest jako lek pierwszej linii w rzutowo-remisyjnej postaci SM. Pacjenci powinni go otrzymywać jak najwcześniej od rozpoczęcia choroby.

Podsumowując- uważam, że fumaran dimetylu z uwagi na swoje zalety:   skuteczność terapeutyczną ( zmniejszenie częstości rzutów choroby, wpływ na aktywność ocenianą  w badaniach NMR,  wpływ na niesprawność ruchową),  korzystny profil bezpieczeństwa, dogodność stosowania w u chorych  z przewlekłą chorobą neurologiczną powinien zdecydowanie   znaleźć  się w  poszerzonym programie lekowym” Leczenie stwardnienia rozsianego” jako jeden z nowoczesnych leków, na które środowisko lekarzy neurologów i chorzy na SM  od dawna wyczekują. Dlatego budzi głęboki  niepokój  iż lek nie znalazł się na proponowanej liście leków refundowanych, która ma wejść niebawem  w życie.
                                                                                                                                                   
Prof. zw. dr hab.med. Jacek Losy, przewodniczący Sekcji SM Polskiego Towarzystwa Neurologicznego