Zmiana podejścia do oceny terapii chorób rzadkich

Szacuje się, że 5-8 tys. chorób rzadkich dotyka 6-8 proc. mieszkańców Unii Europejskiej, czyli 27-36 mln osób. W tej grupie prawie 3 mln pacjentów stanowią Polacy. Leczenie przyczynowe jest możliwe tylko w przypadku 3-4 proc. tych schorzeń. Z ponad 200 leków sierocych, które są przez UE dopuszczone do obrotu, Polska refunduje 28. Istotną barierą są wysokie ceny farmaceutyków na choroby rzadkie. Koszty ich opracowania są podobne jak w przypadku substancji wykorzystywanych w leczeniu chorób powszechnych, natomiast populacja pacjentów dla leków sierocych wynosi nierzadko kilka-kilkanaście osób w jednym kraju.

O dostępie do leków sierocych w "Polityce Lekowej Państwa"

Jak zapewnić pacjentom dostęp do leków sierocych, który będzie możliwy do zrealizowania przez publicznego płatnika? Krokiem w dobrą stronę jest umiejscowienie problematyki chorób rzadkich w opracowaniu „Polityka Lekowa Państwa na lata 2018-2022”. W liczącym 110 stron dokumencie określono priorytety działań rządu w zakresie gospodarki lekami do 2022 roku. Strategia powstała przy współpracy ekspertów i została oparta na wytycznych Światowej Organizacji Zdrowia. W dokumencie przedstawiono poszczególne elementy ekosystemu farmakoterapii, opisano stan aktualny, zidentyfikowano zasadnicze problemy i scharakteryzowano kluczowe wyzwania. Wskazano również cele, narzędzia ich osiągania oraz określono sposoby pomiaru efektów. Jakie mierniki zastosowano w odniesieniu do leczenia chorób rzadkich?

„Chcielibyśmy, aby grupa pacjentów cierpiących na choroby rzadkie i ultrarzadkie, objętych terapią w ramach programów lekowych, stosujących substancje czynne włączone do refundacji, sukcesywnie wzrastała. Dynamikę będziemy mierzyć, biorąc pod uwagę liczby z ostatniego roku w stosunku do średniej z trzech poprzedzających lat. To będzie nasz miernik sukcesu na tym polu” — wyjaśnia Marcin Czech, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia, autor dokumentu "Polityka Lekowa Państwa".

Analiza MCDA — może już w 2019 r.

W strategii tej założono zastosowanie odpowiednich mechanizmów służących korekcie poziomu współpłacenia w przypadku grup szczególnie wrażliwych społecznie. Jedną z takich grup są pacjentci z chorobami rzadkimi.

„W przypadku terapii stosowanych w chorobach rzadkich i ultrarzadkich warto rozważyć odstępstwo od ogólnie przyjętej procedury oceny leków z zachowaniem ich efektywności kosztowej i wpływu na budżet. Rozwiązaniem mogłoby być wprowadzenie dodatkowych narzędzi oceny technologii lekowych, np. opartych na metodzie wielokryterialnej analizy decyzyjnej (MCDA). Jest ona wykorzystywana w niektórych krajach lub regionach przy próbach opracowania wytycznych do oceny leków sierocych, ich walidacji czy tworzenia programów pilotażowych. Chciałbym, żeby to dobrze wybrzmiało. Nie chcemy wyjść z ustawy refundacyjnej, tylko mieć dodatkowe kryterium decyzyjne, które pomogłoby podejmować najbardziej racjonalne postanowienia w odniesieniu do leczenia w chorobach rzadkich i ultrarzadkich” — dodaje Marcin Czech.

Wielokryterialna analiza decyzyjna to powszechnie wykorzystywana metoda wyboru optymalnego wariantu. Umożliwia porównywanie wielu opcji, charakteryzujących się wielowymiarowymi efektami względem założonych przez decydentów kryteriów. Metoda znalazła zastosowanie w innych gałęziach gospodarki, a teraz zaczyna być wykorzystywana w farmakoekonomice, ponieważ brak było odpowiedniego narzędzia mierzącego dodatkowe korzyści z użycia danej technologii medycznej. Chodzi o narzędzie, które nie tylko oceniałoby nakłady finansowe czy efektywność, ale również uwzględniało aspekty społeczno-ekonomiczne — w uporządkowany i transparentny sposób.

„Programy pilotażowe czy próby implementacji ogólnych systemowych rozwiązań przy użyciu MCDA lub specyficznych jej modeli dla konkretnych schorzeń przeprowadzono m.in. w Kanadzie, Korei, Afryce Południowej, Kolumbii oraz Tajlandii. Na Węgrzech MCDA zostało wprowadzone do oceny nowych szpitalnych technologii medycznych. Stało się to w drodze dekretu ministerialnego w 2010 roku. Z kolei we włoskiej Lombardii od 2011 roku odpowiednio stworzony model MCDA jest używany do oceny wyrobów medycznych, procedur interwencyjnych, produktów medycznych oraz w diagnostyce” — wyjaśnia wiceminister i dodaje: „Sądzę, że w 2019 roku pochylimy się nad wprowadzeniem MCDA w odniesieniu do leków sierocych”.

Wspólne negocjacje cen?

MCDA to nie jedyne rozwiązanie, którego wykorzystanie sugeruje „Polityka Lekowa Państwa”. Brane są pod uwagę m.in. wspólne negocjacje cen. O ustalenie lepszego ich poziomu Polska walczyłaby wspólnie z tzw. Grupą Wyszehradzką plus, czyli Litwą, Węgrami, Słowacją, Czechami (na razie o statusie obserwatora). „Mamy deklarację kolejnych dwóch krajów, które są zainteresowane udziałem w grupie negocjacyjnej” — dodaje Marcin Czech.