Wyciszanie genów w nowotworach

Być może skuteczną metodą walki z chorobami nowotworowymi okaże się wyciszanie genu kodującego białko odkryte przez zespół naukowców z Instytutu Biochemii i Biofizyki PAN oraz Zakładu Genetyki Uniwersytetu Warszawskiego. Białko to, współdziałając ze zidentyfikowanymi nieco wcześniej przez Amerykanów białkami surwiwiną i HBXIP, odpowiada za inhibicję apoptozy. W wyniku działania tego kompleksu białek komórki nowotworowe mają zahamowaną apoptozę i przeżywają. A zatem wyciszenie ekspresji genów białek tego kompleksu powinno spowodować odblokowanie apoptozy i śmierć uszkodzonych komórek.
Sponsorowaniem badań nad wyciszaniem genu surwiwiny jako metodą leczenia chorób nowotworowych zainteresował się koncern Eli Lilly, który obecnie prowadzi już badania kliniczne I fazy. Podobne nadzieje wzbudza białko odkryte przez Polaków.

Specjalnie dla Pulsu Medycyny komentuje prof. dr hab. Piotr Stępień, szef grupy badawczej:
Białko o potencjalnej wartości terapeutycznej oraz kodujący je gen odkryliśmy przez przypadek, prowadząc badania podstawowe na komórkach drożdży oraz komórkach ludzkich hodowanych in vitro. Aktualnie sprawdzamy mechanizmy działania wyciszania naszego genu za pomocą siRNA na różnych typach linii komórkowych. Za kilka miesięcy planujemy rozpocząć eksperymenty na modelu zwierzęcym (we współpracy z grupą badawczą prof. J. Ostrowskiego z Centrum Onkologii w Warszawie). Jeśli wyniki okażą się obiecujące, chcielibyśmy przystąpić do badań nad terapeutycznymi efektami wyciszenia ?naszego" genu w organizmie człowieka oraz nad ewentualnymi skutkami ubocznymi takiego zabiegu. Mamy nadzieję, że wyciszanie zidentyfikowanego przez nas genu okaże się skuteczne jako samodzielna terapia chorób nowotworowych lub będzie efektywne w połączeniu z wyciszaniem genów pozostałych białek kompleksu uczestniczącego w hamowaniu apoptozy.
Prowadzenie badań tego typu oraz utrzymanie praw patentowych są jednak bardzo drogie i dlatego obecnie poszukujemy sponsorów. Niestety, firmy farmaceutyczne działające w Polsce nie są przygotowane na tak duże nakłady.
Jesienią, gdy nasze odkrycie zostanie opublikowane w międzynarodowym czasopiśmie naukowym i jednocześnie wygasną nasze prawa patentowe, białko i gen staną się własnością ogólną. Jeśli nasze prace kontynuowane będą przez inne laboratoria i na bazie naszego odkrycia powstanie lek na raka, nie będziemy mieć z tego żadnych zysków, ale da nam to ogromną satysfakcję. Przy tak poważnych chorobach jak nowotwory najważniejsze jest dobro ogółu.