Terapia CAR-T refundowana w Polsce od 1 września. Dostępna w 4 ośrodkach

Produkt leczniczy Kymriah, który od września jest refundowany, został zarejestrowany jako produkt terapii zaawansowanej, w oparciu o opinię Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT, ang. Committee for Advanced Therapies) działającego w ramach EMA. Kymriah został zakwalifikowany do grupy leków terapii genowej. Terapia genowa lekiem Kymriah oparta jest na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od pacjenta - czytamy w komunikacie MZ.

– To przełom w leczeniu nowotworów w Polsce, gdyż od 1 września refundujemy jedną z najbardziej innowacyjnych terapii dla pacjentów onkologicznych – podkreśla minister zdrowia Adam Niedzielski.

– Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania – dodaje.

CZYTAJ TEŻ: Hematoonkologia długo czekała na terapię CAR-T

Terapia CAR-T: wskazania

Decyzją ministra zdrowia od 1 września 2021 r. terapia CAR-T jest refundowana we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. roku życia. Do leczenia kwalifikowani są pacjenci w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, u których spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:

• drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym;
• nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu;
• pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL;
• ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwwskazania do terapii TKI;
• brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.
• kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie.

Terapia CAR-T: gdzie w Polsce jest stosowana

Leczenie będzie mogło być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach w różnych miastach Polski. Obecnie certyfikacje podmiotu odpowiedzialnego posiadają:

• Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (ośrodek dla pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, gdzie już jest stosowana taka terapia),
• Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM w Warszawie (młodzi dorośli),
• Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu (młodzi dorośli),
• Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach (młodzi dorośli).

CZYTAJ TEŻ: Terapia CAR-T: po raz pierwszy w Polsce podano ją choremu na szpiczaka plazmocytowego

Inne nowości na wrześniowej liście leków refundowanych

Ministerstwo Zdrowia przypomniało także, że od 1 września do refundacji trafiły także:

• PKU GMPro, lek stosowany w diecie eliminacyjnej w fenyloketonurii dla pacjentów powyżej 12. roku życia, u których dobowa tolerancja fenyloalaniny pozwala na zastosowanie preparatów glikomakropeptydowych;
• Cortiment MMX, lek stosowany w indukcji remisji u pacjentów z aktywnym mikroskopowym zapaleniem jelita grubego;
• Cystagon, lek przeznaczony dla chorych na wczesnodziecięcą postać cystynozy nefropatycznej.

We wrześniowym obwieszczeniu zostały także rozszerzone aktualnie obowiązujące wskazania dla leku Tresiba. Ta insulina degludec będzie refundowana w cukrzycy typu I u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży. Cukrzyca typu 2 u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży leczonych insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy i z HbA1c ≥8% oraz cukrzyca typu 2 u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży leczonych insuliną NPH od co najmniej 6 miesięcy i z udokumentowanymi nawracającymi epizodami ciężkiej lub nocnej hipoglikemii oraz cukrzyca u dzieci powyżej 1. roku życia i młodzieży o znanej przyczynie (zgodnie z definicją wg WHO).

Źródło: MZ

PRZECZYTAJ TAKŻE: Nowa lista refundacyjna od 1 września 2021 r. - podsumowanie zmian