System leczenia zwyrodnienia plamki żółtej wymaga udoskonalenia

Po jaskrze i zaćmie, zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (age-related macular degeneration, AMD) jest trzecią co do częstości przyczyną ślepoty oraz pierwszą wśród osób starszych. W Polsce na AMD choruje ponad 1,3 mln osób, w tym 140 tys. ma tzw. postać wysiękową, co roku diagnozowaną u kolejnych 14 tys. pacjentów. Z badań światowych wynika, że AMD występuje u ok. 40 proc. osób po 75. roku życia. Według danych amerykańskich, postać wysiękowa dotyczy 10 proc. przypadków AMD w Stanach Zjednoczonych, w Japonii zaś stanowi aż 80 proc. 

Skutki AMD odczuwają pacjenci, ich rodziny i całe społeczeństwo. W zaawansowanym stadium wysiękowej AMD (nie rozwija się u wszystkich chorych) w centrum siatkówki pojawiają się nieprawidłowe, kruche naczynia, które pękając powodują przeciek płynu oraz krwawienie, co przyczynia się do zaburzeń pracy siatkówki i prowadzi do utraty wzroku. Obniża się jakość życia chorych, z trudem wykonują codzienne czynności, częściej ulegają depresji, a ryzyko przedwczesnej śmierci jest u nich dwukrotnie wyższe niż w populacji ogólnej. 

Przełomowe leki anty-VEGF w leczeniu wysiękowej postaci AMD

W wysiękowej postaci AMD za najbardziej skuteczną uważa się terapię anty-VEGF lekami blokującymi czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego. Ich wprowadzenie było wielkim osiągnięciem w okulistyce. Najpierw udowodniono związek między zwiększonym stężeniem VEGF w gałce ocznej a zmianami neowaskularnymi. Kluczową rolę w wystąpieniu i progresji zmian neowaskularnych przypisano czynnikowi wzrostu śródbłonka naczyniowego (vascular endothelial growth factorm, VEGF). Odkryto, że stymuluje on powstawanie nowych naczyń, zwiększa ich przepuszczalność, nasila odpowiedź zapalną. Pierwszym lekiem anty-VEGF w leczeniu wysiękowej postaci AMD był pegaptanib (zatwierdzony przez FDA w 2004 r.), kolejnym aflibercept (2011). 

„Wprowadzenie leków anty-VEGF do terapii AMD zmniejszyło np. w Izraelu i Danii o połowę liczbę przypadków ślepoty po 8-10-letnim stosowaniu tych leków” — zauważa prof. dr hab. n. med. Marek Rękas, kierownik Kliniki Okulistyki Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie, przewodniczący zespołu koordynującego leczenie AMD w ramach programu lekowego „Leczenie neowaskularnej (wysiękowej) postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD)”, funkcjonującego od listopada 2015 r. 

Do momentu wdrożenia tego programu pacjentów ze zdiagnozowaną wysiękową postacią AMD leczono w ramach jednorodnej grupy pacjentów (JGP) B02. Leczenie nie było skuteczne, m.in. z powodu braku wydzielonego budżetu na terapie AMD. Na przykład w 2013 r. leczenie otrzymało 6620 osób (5 proc. populacji osób ze zdiagnozowaną AMD). 

Kryteria kwalifikacji do programu terapeutycznego „Leczenie neowaskularnej (wysiękowej) postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD)”

Obecnie programem objętych jest ok. 13 tys. pacjentów. Czynnie leczonych jest 10 tys., a ok. 3 tys. pacjentów oczekuje na rozpoczęcie terapii. To wciąż niewielka część tych, którzy potrzebują terapii. Pacjenci są leczeni zgodnie z najnowszymi międzynarodowymi wytycznymi praktyki klinicznej. W procesie kwalifikacji do programu obydwu leków obowiązują kryteria do łącznego spełnienia: 

• obecność aktywnej (pierwotnej lub wtórnej), klasycznej, ukrytej lub mieszanej neowaskularyzacji podsiatkówkowej zajmującej ponad 50 proc. zmiany w przebiegu AMD, potwierdzonej w optycznej koherentnej tomografii (OCT) i angiografii fluoresceinowej lub badaniu angio-OCT; 
• wiek powyżej 45. roku życia;
• wielkość zmiany mniejsza niż 12 DA (12 powierzchni tarczy nerwu wzrokowego);
• najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w leczonym oku 0,1-0,8, określona wg tablicy Snellena (lub odpowiednio ekwiwalent ETDRS);
• zgoda pacjenta na wykonanie iniekcji doszklistkowych;
• brak dominującego zaniku geograficznego;
• brak dominującego wylewu krwi. 

Do programu kwalifikowani są również pacjenci, którzy przed jego wprowadzeniem rozpoczęli leczenie wysiękowej postaci AMD iniekcjami doszklistkowymi przeciwciała monoklonalnego anty-VEGF lub rekombinowanego białka fuzyjnego. 

Obecnie leczenie w ramach programu lekowego może być prowadzone dwoma lekami zarejestrowanymi w Polsce (aflibercept i ranibizumab). Aflibercept stosuje się w pierwszym roku leczenia według ściśle określonego schematu dawkowania. Ranibizumab daje lekarzowi pewną dowolność dostosowania dawkowania indywidualnie do potrzeb i rezultatów leczenia danego pacjenta. O ich wyborze decyduje lekarz prowadzący chorego. W przypadku nieskuteczności podjętego leczenia (wg literatury — 20 proc. pacjentów) na wniosek lekarza i za zgodą zespołu koordynującego istnieje możliwość zmiany leków. 

„W leczeniu AMD, np. w prowadzeniu pacjentów z grupy B84, którzy nie kwalifikują się do podjęcia leczenia w ramach programu lekowego, podawane są także leki niezarejestrowane w tym wskazaniu, np. tani bewacyzumab (podawany off-label także na świecie)” — informuje prof. Rękas.

Praktyka wskazuje kierunki niezbędnych korekt w programie lekowym dla pacjentów z AMD

Program lekowy daje nadzieję na poprawę sytuacji pacjentów z AMD w perspektywie kilku lat. Skrócenie kolejek, w których czekają chorzy, wymaga większych nakładów finansowych oraz poprawy organizacji pracy w jednostkach zajmujących się tym schorzeniem. Jest to niezbędne, ponieważ lawinowo rośnie liczba zastrzyków podawanych w AMD, ale również w innych schorzeniach siatkówki, jak cukrzycowy obrzęk plamki czy zakrzep żyły środkowej siatkówki. Założenia programu są stale udoskonalane na podstawie wniosków składanych do zespołu koordynującego przez lekarzy prowadzących pacjentów. 

Program lekowy neowaskularnej postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem to dobrodziejstwo dla pacjentów, ale wciąż wymaga usprawnień, zarówno na poziomie systemowym, jak i organizacyjnym w poszczególnych placówkach. Od momentu jego uruchomienia średnia liczba podań leku na pacjenta w ciągu roku wzrosła z 2,4 do 3,3, co wskazuje na poprawę dostępności do nowoczesnych leków podawanych w postaci iniekcji doszklistowej. 

Na program lekowy pacjentów z wysiękową postacią AMD przeznaczono rocznie 100 mln zł, z czego dotychczas wydano ok. 58 mln zł. Okazuje się więc, że kwota, którą NFZ przeznaczył na program, nie została w pełni spożytkowana. Wynika to m.in. z problemów organizacyjnych poszczególnych placówek, które generują tworzenie się długich kolejek. Poprawę organizacji na poziomie szpitali specjalistycznych mogłoby przynieść np. wprowadzenie takiego modelu realizacji programu, który, w uzgodnieniu z dyrektorami szpitali, pozwalałby na dokonywanie iniekcji nie tylko rano, ale i po południu, dzięki czemu można byłoby leczyć więcej pacjentów.

Iniekcje doszklistkowe w ambulatorium

Innym sposobem reorganizacji pracy w szpitalach może być wyprowadzenie procedury iniekcji doszklistkowych w ramach programu — do leczenia ambulatoryjnego w warunkach sterylnych. Warunki sterylne można zapewnić w różny sposób, m.in. są urządzenia (tuby) pozwalające na ich wytworzenie. Już dziś 16 ośrodków w całej Polsce działa w taki sposób. Dzięki wyprowadzeniu procedury programu lekowego do ambulatorium możliwe jest zmniejszenie kolejek i zwiększenie dostępu do leczenia dla pacjentów z wysiękowym AMD. 

Ponieważ pacjenci nadal czekają w kolejce, a w wysiękowej postaci AMD ważna jest szybkość zastosowania leczenia, profesor Rękas podkreśla rolę zespołu koordynującego. Forma programu ewoluuje w kierunku włączania do niego chorych w jak najwcześniejszym stadium AMD. Problemem są pacjenci gorzej rokujący, ci, u których choroba szybko się rozwija i którym powinno się proponować leczenie właściwe dla stadium AMD. Powinien zatem powstać tryb pilnej kwalifikacji pacjentów z rokowaniem szybkiego rozwoju choroby oraz innych form leczenia dla osób gorzej rokujących. Do takiego leczenia zindywidualizowanego stworzono grupę JGP B02. Zwiększenie budżetu dla programu również pomogłoby zmniejszyć kolejki pacjentów oczekujących na leczenie.

Zdaniem eksperta: Ograniczają nas limity w programach lekowych NFZ

Prof. dr hab. n. med. Jerzy Szaflik, SP Kliniczny Szpital Okulistyczny w Warszawie:

W mojej ocenie NFZ wydał zaledwie połowę pieniędzy ze 100 mln złotych przeznaczonych na realizację programu lekowego „Leczenie neowaskularnej (wysiękowej) postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD)”, dlatego że jest to procedura nieopłacalna. Placówkom medycznym nie opłaca się jej realizować, ponieważ na iniekcji w ramach programu lekowego nasz szpital zarabia 62 zł i 19 gr. Resort zdrowia zdaje się nie dostrzegać tej niskiej wyceny. Co więcej, od 2012 r. nieustannie obniża wartości kontraktów na zabiegi okulistyczne. To nie wpływa na podwyższenie standardów realizacji procedur.

Problem może więc nie w tym, że szpitale realizują za mało procedur i gdyby miały większe limity, to NFZ wydałby więcej środków na leczenie pacjentów z AMD. Nasza jednostka przekracza limit określony przez fundusz i w tym roku do 30 listopada wykonała w ramach programu 1288 iniekcji. Nie ma już możliwości zwiększenia liczby chorych w programie. Poradnia siatkówkowa pracuje od godz. 8 do 18, a iniekcje przeprowadzamy rano, w środku dnia i po południu.

Rozumiem, że część lekarzy specjalistów sugeruje, iż do obniżenia kosztów procedur realizowanych dla pacjentów z wysiękową postacią AMD przyczyniłoby się przeniesienie ich z warunków szpitalnych do ambulatoryjnych. Według mnie jednak iniekcja doszklistkowa w tym przypadku jest zabiegiem wysokiego ryzyka. Zabiegi można byłoby przenieść poza sale operacyjne do sal zabiegowych, pod warunkiem, że te ostatnie spełniałby warunki norm aseptycznych.