SMA: Nusinersen dopuszczony do sprzedaży

Skuteczność leku wykazano na podstawie analizy tymczasowej badania, do którego włączono 121 dzieci z wczesną postacią SMA rozpoznaną przed ukończeniem 6 miesiąca życia. 

Pierwszą iniekcję badani otrzymali przed 7 miesiącem życia. Aż 40 proc. pacjentów w badanej grupie opanowało kamienie milowe rozwoju motorycznego, m.in. kontrolę głowy, siedzenie, stanie czy chodzenie. Takich postępów nie zaobserwowano u żadnego pacjenta z grupy kontrolnej. 

W związku z bardzo obiecującymi wynikami, FDA poprosiła producenta o jak najszybsze wydanie analizy, która pomoże we wcześniejszym zatwierdzeniu leku.

SMA jest rzadką i często prowadzącą do śmierci chorobą, która doprowadza do osłabienia i zaniku mięśni.