Pacjenci z PBSz z nową perspektywą terapeutyczną

Pozytywna decyzja Komisji Europejskiej to zdaniem lekarzy bardzo ważny krok, na który środowisko hematologów czekało od lat. Do charakterystyki produktu leczniczego nilotynib została włączona informacja na temat możliwości odstawienia leczenia.

"Nilotynib stał się tym samym pierwszym lekiem z grupy kinaz tyrozynowych, którego zapisy zawarte w charakterystyce produktu leczniczego uwzględniają informacje na temat TFR. To dobra wiadomość dla pacjentów, którzy uzyskują trwałą odpowiedź molekularną na poziomie MR 4.5, a tym samym szansę na odstawienie leczenia w przyszłości"– ocenił dr hab. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie oraz Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

Ekspert zwrócił również uwagę na konieczność regularnych badań u pacjentów zmagających się z PBSz.

"Należy podkreślić, że kluczowe dla monitorowania choroby jest wykonywanie regularnych badań molekularnych, także po odstawieniu leczenia"– wskazał Tomasz Sacha.

Pozytywna decyzja Komisji Europejskiej została oparta na wynikach 48-tygodniowych analiz dwóch badań - ENESTfreedom i ENESTop. Wykazały one skuteczność, potwierdzając jednocześnie bezpieczeństwo odstawienia leczenia. Analiza wyników wykazała, że ponad połowa pacjentów z PBSz Ph+ w fazie przewlekłej było w stanie utrzymać głęboką odpowiedź molekularną tj. na poziomie MR 4,5 po odstawieniu nilotynibu przyjmowanego w ramach terapii w pierwszej linii oraz po zmianie z preparatu imatynib.