Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię: co przyniesie nowa edycja?

W środę w Centrum Prasowym PAP w Warszawie odbyła się konferencja prasowa "Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne - nowa edycja", zorganizowana w ramach obchodów Światowego Dnia Chorych na Hemofilię, który przypada 17 kwietnia.

W jej trakcie eksperci dyskutowali zarówno o nowej edycji programu na lata 2024-29 (obecny kończy się w roku 2023), jak i pilnych potrzebach systemowych, pacjenckich.

W Polsce na hemofilię A i B cierpi ponad 3 tys. osób. Jest to choroba genetyczna, dotykającą głównie mężczyzn. Światowy Dzień Hemofilii został ustanowiony przez Światową Federację Hemofilii w 1989 r. Od tego czasu wiele się zmieniło, zarówno w zakresie diagnostyki, jak i leczenia tej choroby.

Chorzy na hemofilię: najważniejsze postulaty z perspektywy pacjentów

Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, podczas środowej dyskusji podkreślał, że zwłoka w pracach nad nową edycją narodowego programu może doprowadzić do problemów.

- W przyszłym roku w marcu trzeba zacząć prace nad budżetem. Ministerstwo Zdrowia w tym okresie zawsze definiuje finanse na kolejny rok. Jeśli nie będzie podstawy prawnej, którą jest program, oczywiście będą problemy z leczeniem chorych na hemofilię od roku 2024 – ostrzegał.

Gajewski podkreślił jednocześnie, że sytuacja chorych w Polsce systematycznie się poprawia - m.in. dzięki zaangażowaniu Narodowego Centrum Krwi i Ministerstwa Zdrowia. - Należy podkreślić, że jest dobry dostęp do czynników krzepnięcia, w każdej placówce zdrowia - 7 dni w tygodniu, 24 godziny na dobę, 365 dni w roku. (…) Od tego zależy bezpieczeństwo i życie chorych na hemofilię – powiedział.

Jak ocenił, obecny program leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na lata 2019-2023 „doskonale realizuje potrzeby pacjentów chorych na hemofilię w tym zakresie”. - Dzięki temu możemy prowadzić prawie normalne życie – zaznaczył.

Dodał zarazem, że jeśli chodzi o leczenie dorosłych pacjentów, pozostało jeszcze sporo do zrobienia, dlatego pacjenci i lekarze liczą na pozytywne zmiany w nowym Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024 -2029.

Chorzy i specjaliści wciąż czekają na decyzję NFZ ws. zmiany wycen. Ale nie tylko

Gajewski przypomniał, że chorzy i specjaliści wciąż czekają na decyzję prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia odnośnie zmiany wycen specjalistycznego leczenia chorych na hemofilię, które jest droższe. - Chodzi o urealnienie wycen tak, żeby szpital nie musiał dopłacać do leczenia chorych na hemofilię, ale był zainteresowany leczeniem tych pacjentów, żeby to leczenie nie przynosiło strat – tłumaczył.

W jego ocenie wiele ośrodków w Polsce nie funkcjonuje dobrze. Zrealizowana przez Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię w 2021 r. ankieta pokazała, że jedna trzecia chorych ma problem z całodobowym kontaktem ze swoim ośrodkiem, a 40 proc. respondentów wskazało, że doświadczyło problemu ze skontaktowaniem się z ośrodkami wyspecjalizowanej opieki. Co więcej, średni deklarowany czas oczekiwania na wizytę u hematologa wyniósł aż 1,7 miesiąca – co w przypadku poważnych krwawień może stanowić poważne zagrożenie dla zdrowia i życia chorego.

Kolejną ważną rzeczą wymagającą poprawy jest kwestia domowych dostaw koncentratów krzepnięcia dla pacjentów mających trudności z poruszaniem się. - To jest bardzo ważne dla pacjentów, którzy kiedyś byli źle leczeni i są obecnie inwalidami narządu ruchu. Dostawy domowe stwarzają możliwość właściwego leczenia profilaktycznego. Pacjent z hemofilią jednorazowo pobiera objętość leków wielkości małej szafy i ma duże trudności z dowiezieniem ich do domu – tłumaczył Gajewski.

Podziękował, że uruchomione zostały takie dostawy, ale na razie objęto nimi 177 pacjentów, a liczba potrzebujących to ok. 2 tys. chorych. Gajewski wyjaśnił, że dostawy domowe wielu chorych mobilizują do stosowania koncentratów czynników krzepnięcia zgodnie z zaleceniami lekarza, dzięki czemu mogą uniknąć powikłań i kalectwa. - Kolejnym punktem, który jest dla nas bardzo ważny w ramach prac nad narodowym programem, jest opracowanie rejestru pacjentów oraz stworzenie aplikacji, która będzie umożliwiała pacjentowi zdalny kontakt z ośrodkiem leczenia chorych na hemofilię, czyli rozwijanie telemedycyny – wymieniał Gajewski.

Hemofilia: ile powinno być w Polsce ośrodków opieki?

Jednym z problemów, na który zwrócili uwagę eksperci, jest niedobór ośrodków kompleksowej opieki nad chorymi na hemofilię, w których byliby dostępni lekarze różnych specjalności, tacy jak stomatolodzy, ortopedzi, specjaliści chorób zakaźnych oraz psychologowie i fizjoterapeuci z doświadczeniem w postępowaniu z pacjentami z hemofilią. Pozwoliłoby to m.in. zmniejszyć liczbę powikłań oraz kosztownych hospitalizacji.

Prof. Maria Podolak-Dawidziak, przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów zwróciła uwagę, że jest kilka województw w Polsce, gdzie tych ośrodków w ogóle nie ma. Tymczasem, dla pacjentów z hemofilią ważna jest dostępność specjalistów, którzy wiedzą, jak operować pacjentów z tą chorobą, jak ich leczyć i zabezpieczyć, tłumaczyła.

Gajewski zapytany, „ile działa i ile powinno działać” ośrodków kompleksowej opieki w Polsce, odpowiedział:

- Należy spojrzeć, ile ośrodków tak naprawdę jest zdolnych do tego, żeby efektywnie pomagać chorym na hemofilię. Niestety liczba lekarzy w całej Polsce jest dosyć ograniczona. Mówimy o hematologach specjalizujących się w leczeniu hemofilii – wskazywał.

Przyznał, że optymalnym rozwiązaniem byłby jeden ośrodek koordynacyjny kompleksowej opieki w każdym województwie, czyli 16 w całej Polsce. - Mamy ośrodki pediatryczne, które dosyć dobrze funkcjonują, natomiast jeśli chodzi o leczenie dorosłych, pozostało jeszcze dosyć sporo do zrobienia – sprecyzował.

Dodał, że „realnie działających” ośrodków dla dorosłych w Polsce jest kilka.

- Kontakt z ośrodkami leczenia chorych na hemofilię nie jest dobry. Wielu pacjentów ma problemy z kontaktem telefonicznym, ze wsparciem w sytuacji krwawienia. Wiele ośrodków nie funkcjonuje dobrze. Jest rzeczywiście kilka miejsc w Polsce, które oferują dorosłym z hemofilią wzorowe wsparcie, natomiast im dalej od ośrodka, tym gorzej pacjenci się leczą, nie stosują leczenia profilaktycznego. Prawdopodobnie przyczyną jest brak dostaw domowych, kontaktu z lekarzem, brak edukacji. Trzeba poprawić funkcjonowanie tych centrów leczenia, powołać koordynatorów, którzy będą czuwali administracyjnie nad pracą ośrodka, będą wspierali lekarzy – wyliczał prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Powtórzył, że bardzo istotne jest też, we wspomnianym kontekście, urealnienie wycen – „tak, żeby szpital nie musiał do tego dopłacać, żeby był zainteresowany leczeniem chorych na hemofilię, żeby leczenie nie przynosiło strat”.

Dyrektor Narodowego Centrum Krwi: liczba ośrodków kontra jakość

Dyrektor Narodowego Centrum Krwi dr Małgorzata Lorek przypomniała, że obecnie w Polsce, przynajmniej nominalnie, funkcjonuje 26 ośrodków. - W Wielkiej Brytanii populacja jest prawie dwukrotnie większa, a ośrodków jest porównywalna liczba. Nie powinniśmy rozmawiać o liczbach, ale m.in. o kompleksowości. Istotną rzeczą jest to, co dany ośrodek może zaoferować. Teraz, mimo że szpitale mają te ośrodki zakontraktowane i powinny zapewnić opiekę, wszystko zależy od lekarzy. W wielu miejscach są fantastyczni specjaliści, są wzorcowe ośrodki. Ale są też takie, w których nie ma lekarzy, którzy utożsamialiby się z tą chorobą, z pacjentami; którzy byliby gotowi odebrać telefon, porozmawiać z pacjentem niekoniecznie w komfortowych godzinach – oceniła dr Lorek.

Mówiła o „tworzeniu kompleksowych ośrodków, ale w miejscach, gdzie też są pacjenci”. - Są województwa, gdzie pacjentów jest około 30. Nie wiem, czy możemy mówić o kompleksowym ośrodku dla 30 chorych przy takich dużych możliwościach telemedycyny, kontaktu zdalnego. Mam nadzieję na dyskusję o tym przy pracach nad nową edycją programu – zaznaczyła.

Jej zdaniem „ośrodków, które będą rzeczywiście wysokospecjalistyczne, które będą w stanie udzielić kompleksowej opieki, powinno być maksymalnie 10 w kraju”.

Prof. Maria Podolak-Dawidziak przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów zwróciła uwagę, że jest kilka województw w Polsce, gdzie tych ośrodków w ogóle nie ma. - Tymczasem, dla pacjentów z hemofilią ważna jest dostępność specjalistów, którzy wiedzą, jak operować pacjentów z tą chorobą, jak ich leczyć i zabezpieczyć - tłumaczyła.

Prof. Paweł Łaguna z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zaapelował, by „wzmocnić ośrodki”. - Już są początki, w tym miesiącu są plany powstania koordynatorów w każdym ośrodku, za tym pójdą koordynatorzy-lekarze, bo to nie tylko sekretarka, która będzie odbierała telefon, zamawiała, dzwoniła do pacjenta, również musi być lekarz od strony medycznej, który się tym pacjentem zajmie – mówił.

Rejestr, a nawet system chorych na hemofilię. Padła data

Prof. Podolak-Dawidziak podkreśliła, że specjaliści wiążą duże nadzieje z utworzeniem rejestru, ponieważ pozwoli to śledzić, co się dzieje z pacjentami.

Dyrektor Narodowego Centrum Krwi dr Małgorzata Lorek tłumaczyła, że rejestr będzie rozwiązaniem systemowym, które będzie narzędziem zarówno dla lekarzy, jak i dla pacjentów, umożliwi wzajemną komunikację, jak również nadzór nad leczeniem, tak by było ono bezpieczne dla pacjentów.

Bartosz Jaroszewski, zastępca dyrektora Centrum e-Zdrowia zapowiedział, że rejestr pacjentów chorych na hemofilię ma zacząć działać w 2023 r. Dzięki niemu ma być wiadomo, ilu pacjentów choruje na tę chorobę, jej konkretne typy, a ilu na inne skazy krwotoczne. Rejestr ma też umożliwić lekarzom łatwiejszy dostęp do historii choroby.

- Rozpoczęliśmy już prace koncepcyjne nad analizą wymagań interesariuszy przy współudziale pacjentów, izb lekarskich, Narodowego Centrum Krwi, budujemy wspólną koncepcję. Chcemy pierwsze elementy rejestru oddać w przyszłym roku, w pierwszym półroczu. Ten system ma żyć, nie ma być zamkniętym pudełkiem, tylko ma odpowiadać na potrzeby użytkowników. One się zmieniają w czasie. Chcemy na początek oddać rejestr, a na tej bazie budować kolejne funkcjonalności – sprecyzował przedstawiciel Centrum e-Zdrowia.

Prof. Podolak-Dawidziak akcentowała, że bardzo ważne będzie zbieranie danych na temat tego, na jakie jeszcze przypadłości cierpi pacjent. – Byśmy wiedzieli tak, jak Brytyjczycy, kto miał zawał i dokąd się przeprowadził – stwierdziła. Dodała, że rejestr powinien też ułatwiać opiekę nad pacjentami z hemofilią w sytuacjach ostrych, gdy muszą skorzystać np. ze Szpitalnego Oddziału Ratunkowego.

Źle leczona hemofilia kończy się bólem i kalectwem

Prof. Paweł Łaguna z UCK WUM przypomniał, że od 2008 r. mamy w Polsce profilaktyczny program leczenia dzieci z hemofilią. - To była ogromna rewolucja. Moi pacjenci, którzy wchodzą w wieku 18 lat, prawie nie mają zmian związanych z artropatią hemofilową (zwyrodnienie stawów z powodu nawracających wylewów krwi – red.) – podkreślił specjalista.

- Źle leczona hemofilia to ból, to cierpienie, kalectwo, to konsekwencje na całe życie, niestety nieodwracalne. Inwestycja w program narodowy to szansa na normalne życie z hemofilią, to jest coś, co zmieniło życie chorych na hemofilię. Dlatego ten program trzeba kontynuować (…) i mam nadzieję, że takie decyzje szybko zapadną w Ministerstwie Zdrowia – podsumował z kolei Gajewski.

Przypomnijmy: Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023 stanowi kontynuację działań Ministra Zdrowia w tym zakresie z poprzednich edycji programu, które obejmowały lata 2005-2011 oraz 2012-2018.

W ramach programu MZ chce przede wszystkim zapewnić opiekę i poprawę standardu leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne poprzez:

• prowadzenie „centralnego” zakupu koncentratów czynników krzepnięcia
• wprowadzenie rejestru medycznego dla chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne
• wprowadzenie dla wybranych chorych możliwości dostaw domowych koncentratów czynników krzepnięcia
• szkolenia personelu medycznego w zakresie leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych (lekarzy, pielęgniarek, fizjoterapeutów, diagnostów laboratoryjnych, ratowników medycznych i dyspozytorów medycznych)
• zawarcie z wybranymi podmiotami leczniczymi umów na prowadzenie „ośrodka leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych”, które mają objąć pacjentów kompleksową opieką, w tym regularną oceną stanu ich zdrowia potwierdzoną wystawianymi kartami postępowania
• możliwość wprowadzenia do leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych nowych leków

PRZECZYTAJ TAKŻE: 17 kwietnia: Światowy Dzień Hemofilii. Ostatni rok dla polskich pacjentów był przełomowy

Hemofilia: podstawowe informacje o chorobie