Luka w programie lekowym dla chorych na szpiczaka
„Skuteczne leczenie szpiczaka plazmocytowego wymaga dostępu do innowacyjnych terapii” — przypomina hematolog prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos.
Specjaliści podkreślają, że chorym na szpiczaka plazmocytowego w Polsce brakuje dostępu m.in. do inhibitora proteasomu nowej generacji — karfilzomibu. Dla jakiej grupy pacjentów byłaby to najlepsza opcja terapeutyczna?

W szerszym zakresie karfilzomib mógłby być łączony ze steroidem już od pierwszego nawrotu choroby. Co prawda od listopada 2018 roku są w Polsce dostępne aż trzy leki immunomodulujące, w tym pomalidomid, ale nie mogą być one stosowane m.in. u osób z zakrzepicą czy dużym ryzykiem jej wystąpienia. Dla takich pacjentów szansą byłoby wprowadzenie inhibitora proteasomu nowszej generacji, czyli karfilzomibu. Byłby on również opcją w drugiej linii leczenia dla osób ze szpiczakiem nawrotowym, którzy przestali odpowiadać na terapię przygotowującą do procedury przeszczepienia szpiku.
Dostęp do karfilzomibu pozwoliłby na zamianę stosowanego w pierwszej linii leczenia schematu trójlekowego: bortezomid — talidomid — deksametazon na nowszy i bardziej efektywny: karfilzomib — lenalidomid — deksametazon, który byłby terapią pomostową przed przeszczepem autologicznych komórek macierzystych. Jest to wskazanie dość wąskie, ale równie ważne.
Dlaczego?
Ponieważ w tej grupie są zwykle pacjenci młodsi, których nie możemy zakwalifikować do przeszczepienia po nieudanym leczeniu, a taka terapia dawałby im na to szansę. Co więcej, nie byłby to duży koszt dla płatnika, bo takich chorych jest w Polsce mniej niż stu rocznie.
Czy jest dla nich inna szansa na przedłużenie życia?
Nie, tu właśnie jest luka w polskim programie lekowym. Po pierwszoliniowym leczeniu bortezomidem u pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia możliwe jest wdrożenie lenalidomidu tylko w przypadku polineuropatii. W innym przypadku istnieje tylko opcja zastosowania starszych schematów terapii (np. opartych na bendamustynie), które zostały wyparte przez nowe schematy terapeutyczne z lekami zarejestrowanymi po 2015 roku. Z tych jednak żaden nie jest w Polsce refundowany.
Warto dodać, że u pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym nie zawsze można z góry wyznaczyć jednoznaczną formułę sekwencji leczenia, ponieważ wiele zależy od stanu klinicznego chorego, wynikających z tego przeciwwskazań czy długości odpowiedzi terapeutycznej. Co więcej, szpiczak jest chorobą zmienną genetycznie, co zawsze, prędzej czy później, prowadzi do nabywania oporności na zastosowane leczenie i konieczności zmiany terapii. Dlatego tak ważny jest dostęp do leków nowej generacji.
Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos jest kierownikiem Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie i lekarzem kierującym Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej.
ZOBACZ TAKŻE:
Jakie są życzenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym [WIDEO]
Co roku w Polsce szpiczak plazmocytowy diagnozowany jest u około 1500 osób. Szacuje się, że ok. 9500 pacjentów leczy się z tego powodu. Szpiczak stanowi około 1-2 proc. wszystkich nowotworów złośliwych i 10-15 proc. zachorowań na nowotwory hematologiczne. Z okazji Światowego Dnia Walki ze Szpiczakiem Fundacja Carita przygotowała film, w którym pacjenci chorzy na szpiczaka pokazują, że z chorobą można żyć, że mają marzenia i plany.
Źródło: Puls Medycyny
Podpis: Rozmawiała Katarzyna Matusewicz