Jednym z problemów leczenia chorych na stwardnienie rozsiane jest fakt, że po wystąpieniu u nich pierwszych objawów choroby dużo czasu zabiera tym pacjentom dostanie się do specjalisty neurologa. Potem mija kolejny okres do ustalenia rozpoznania. Dopiero po pewnym czasie wprowadzane jest leczenie. Wszystkie te opóźnienia są dość istotne, ponieważ choroba jest cały czas aktywna, chorzy tracą tkankę nerwową, dochodzi do zaników mózgu, pogorszenia funkcji poznawczych. Aby zoptymalizować efekty leczenia, musimy je włączyć tak szybko, jak to możliwe, by zniwelować wpływ choroby. 

Obecnie można zaobserwować, że chorzy, u których wprowadzono leczenie wcześnie, tuż po pierwszym rzucie, długoterminowo są w lepszym stanie klinicznym. W terapii SM dążymy do takiego podejścia, jak w przypadku udarów mózgu — szybkiego podjęcia leczenia, a nie jego odraczania. Nie ma sensu czekać, aż chory będzie się poruszał na wózku albo rozwiną się problemy z chodzeniem, bo wtedy nie ma żadnych środków, aby naprawić uszkodzenia. Trzeba więc wykorzystywać dostępne terapie, by zapobiegać postępowi niesprawności. W tym celu opracowaliśmy dokument: „Brain health: time matters in multiple sclerosis” (dostępny na stronie internetowej: www.msbrainhealth.org/reports).

Ważne jest też całościowe, holistyczne podejście do chorego... 

Nie chodzi tylko o to, by go leczyć, ale też by optymalizować terapię: przyspieszyć diagnozę, okres oczekiwania na leczenie i monitorować jego efekty. Wielu chorych na SM, którzy otrzymują różne leki, nie jest regularnie ocenianych i choć leczenie jest nieskuteczne, nadal się je utrzymuje. Ważne jest więc coroczne wykonywanie badania rezonansu magnetycznego mózgu. Jeśli obraz radiologiczny wykazuje, że choroba jest aktywna, należy zmienić lek. Ponadto musimy modyfikować inne czynniki, które mogą zaostrzać przebieg stwardnienia rozsianego. Jednym z nich jest na przykład palenie papierosów. U osób palących choroba postępuje szybciej, należy ich więc zachęcać do rzucenia nałogu. Ważne są też: aktywność fizyczna, odpowiednia dieta, skuteczne leczenie chorób towarzyszących, na przykład nadciśnienia, cukrzycy. Celem jest zoptymalizowanie ogólnego stanu zdrowia chorego. 

Dodatkowo powinniśmy się starać tworzyć bazy danych i międzynarodowe rejestry, w których możemy porównywać, jak poprawia się stan chorych po zastosowaniu poszczególnych terapii. Wiele prób klinicznych, potrzebnych do wprowadzenia leków na rynek, było krótkotrwałych. Teraz oceniane są efekty leczenia w codziennym życiu chorych. Chodzi więc nie tylko o terapie modyfikujące przebieg choroby, ale ogólnie o dobro chorego. 

Jakie są pana doświadczenia kliniczne ze stosowaniem fumaranu dimetylu? 

Fumaran dimetylu stosujemy często, kiedy zaczynamy terapię chorego ze stwardnieniem rozsianym. Gdy pacjenta zgłaszającego się po pierwszym rzucie choroby pytamy, jakie leczenie by wolał: w zastrzykach czy doustne, przeważnie wybiera to drugie. W Anglii są dostępne dwa leki doustne dla chorych na SM — teriflunomid i fumaran dimetylu. Do rozpoczęcia leczenia teriflunomidem konieczne jest przeprowadzenie dużej liczby badań krwi. Wiele osób wybiera więc leczenie fumaranem dimetylu. Około połowa naszych chorych rozpoczyna obecnie leczenie od fumaranu. 

Jest to lek o wysokiej skuteczności, szybko działający. Monitorując terapię chorych, widzimy, że dochodzą do stanu braku aktywności choroby (no evidence of disease activity, NEDA), przyjmując tabletkę 2 razy dziennie. Niektórzy i z takim dawkowaniem mają problem — zapewniamy im więc aplikację na telefon, która przypomina im o wzięciu leku. Moim zdaniem, to leczenie zrewolucjonizowało terapię pierwszego rzutu w SM, ze względu na to, że jest w formie doustnej, a nie zastrzyków. Ponadto po pierwszych 2-3 miesiącach jest ono bardzo dobrze tolerowane.

Głównym działaniem niepożądanym, które trzeba monitorować, jest niski poziom leukocytów. Zależnie od wartości referencyjnych ośrodka, od 5 do 15 proc. chorych ma spadek liczby białych krwinek, który jeśli się utrzymuje, może prowadzić do zmiany leczenia z powodu ryzyka infekcji. 

Część chorych jednak nie toleruje fumaranu dimetylu. Około 1 na dziesięć osób musi przerwać leczenie z powodu skurczów żołądka, biegunki, mdłości. Część osób doświadcza zaczerwienień twarzy, które są zwykle przejściowe. Tym, co zwykle skłania chorych do przerwania leczenia, są dolegliwości żołądkowe. Z tego względu 10 proc. chorych zaprzestaje leczenia, ale reszta bardzo dobrze odpowiada na tę terapię. Mimo wspomnianych działań niepożądanych, leczenie pacjenta tym lekiem jest stosunkowo łatwe.

Jak należy rozumieć stwierdzenie, że leczenie chorego na SM powinno się zacząć od leków o wysokiej skuteczności?

Takie zalecenie sformułowali reumatolodzy w odniesieniu do terapii reumatoidalnego zapalenia stawów. Wykazali oni, że jeśli w leczeniu RZS zostaną od początku użyte najbardziej skuteczne leki, chorzy osiągają lepszy efekt kliniczny. Pomysł polega na tym, żeby od początku stosować leki o udowodnionej wyższej skuteczności. Wiąże się to z wieloma ryzykami, na przykład działań niepożądanych, więc nie wszyscy aprobują to podejście. Wykazano, że chorzy leczeni w ten sposób osiągają średnio lepsze wyniki, a więc większość z nich będzie w lepszym stanie klinicznym. Stosując od początku mniej skuteczne leki, stwierdzono, że ponad połowa chorych będzie wymagała zmiany leczenia na bardziej efektywne. 

Jest to więc odwrócenie piramidy terapeutycznej. W wielu krajach nie jest to jednak możliwe. Warto wszakże zauważyć, że osoby chore na SM są bardzo inteligentne, same wyszukują informacji na temat różnych terapii, są więc świadome działań niepożądanych i związanego z nimi ryzyka. 

Kiedy można mówić o sukcesie terapii chorego na SM?

Przede wszystkim konieczne jest holistyczne podejście do tematu postępującego charakteru choroby. Musimy pamiętać o pojawiających się nowych zaburzeniach — ze strony pęcherza moczowego, układu pokarmowego, dysfunkcji seksualnych, kłopotów ze snem, upadków, urazów, infekcji układu moczowego. Wszystkie te problemy muszą być brane pod uwagę. Sukces terapii to zadbanie o każdy z tych aspektów. W kontekście leczenia modyfikującego przebieg choroby to skupienie się na konkretnym celu. Rozpoczynając leczenie chorego, powinniśmy go poinformować, że celem jest całkowite zatrzymanie aktywności choroby (NEDA). Chcemy, by chory był wolny od rzutów choroby, w rezonansie magnetycznym nie było nowych ognisk demielinizacji i aby stan kliniczny się nie pogarszał, a niesprawność zmniejszała. Korzystamy więc z bardziej efektywnych leków, aby wcześniej osiągnąć stan NEDA. Wtedy często obserwujemy poprawę sprawności chorego i to nazywam sukcesem w leczeniu SM.

Czy lekarze powinni włączać chorych w podejmowanie decyzji co do planowanej terapii SM? 

Oczywiście, ponieważ obecne możliwości leczenia SM są dość zaawansowane, wymagają monitorowania ryzyka i korzyści. Trzeba też edukować pacjentów na temat choroby. Powinni oni brać udział w podejmowaniu decyzji terapeutycznych. Kobieta z rakiem piersi nie chciałaby, żeby lekarz decydował za nią o mastektomii czy chemioterapii. Wykazano, że gdy chorzy nowotworowo są zaangażowani w proces terapeutyczny — wyniki są dużo lepsze. Chorzy czują, że mają moc decyzyjną, są mniej przygnębieni, ich funkcje poznawcze są lepsze. Tak samo jest z chorymi na SM — gdy czują, że kontrolują przebieg terapii, wyniki są lepsze. Ważne jest jednak edukowanie chorych, poświęcenie im czasu i zapewnienie możliwości zadawania pytań. Dlatego prowadzę też blog, na którym z pozycji lekarza informuję chorych o aktualnościach (pod adresem: multiple-sclerosis-research.blogspot.com). Jestem wielkim orędownikiem takiego postępowania. 

Na kongresie Europejskiego Komitetu ds. Leczenia i Badań nad Stwardnieniem Rozsianym (ECTRIMS) przedstawiono koncepcję „coachingu SM”, który poprawia stosowanie się do zaleceń i kontynuację leczenia. Daje on chorym poczucie decydowania o swoim zdrowiu. Uważam za bardzo ważne, by chorzy na SM rozumieli istotę swojej choroby. Niektórzy z moich pacjentów mają większą wiedzę niż wielu neurologów! Poświęcają czas na czytanie i szukanie informacji na temat SM. Zachęcam też chorych do samodzielnego monitorowania swoich funkcji ruchowych i notowania stanu swojej sprawności w dzienniczku. Pozwala to wykazać, gdy pojawią się np. leki na postępującą postać SM, że objawy choroby się nasilają.