UE: 144 mln euro na badania chorób rzadkich

„Większość chorób rzadkich dotyka dzieci i są to zazwyczaj wyniszczające choroby genetyczne, powodujące znaczne obniżenie jakości życia i przedwczesną śmierć. Mamy nadzieję, że nowe projekty badawcze przybliżą pacjentów, ich rodziny i pracowników służby zdrowia do odkrycia właściwych metod leczenia oraz będą ich wspierać w codziennej walce z chorobą” – powiedziała Máire Geoghegan-Quinn, komisarz ds. badań, innowacji i nauki.

Celem 26 nowych projektów będzie opracowanie substancji, które mogą służyć nowym lub ulepszonym terapiom pacjentów, lepsze poznanie przyczyn i mechanizmów chorób rzadkich, lepsza ich diagnostyka jak również poprawa sposobów leczenia w szpitalach i placówkach opieki zdrowotnej.

Zespoły będą pracować m.in. nad nowym systemem sztucznego wspomagania wątroby w celu leczenia ostrej niewydolności wątroby; wydajnymi operacjami przetwarzania danych w celu opracowania nowych narzędzi diagnostycznych, biomarkerów i strategii poszukiwania nowych środków w terapii rzadkich chorób nerek; oraz opracowaniem leku stosowanego w leczeniu alkaptonurii – choroby genetycznej prowadzącej do poważnego i wczesnego zapalenia stawów, choroby serca i niepełnosprawności, na którą nie ma obecnie skutecznego lekarstwa.

Wiele nowych projektów będzie prowadzonych w ramach Międzynarodowego Konsorcjum ds. Badań nad Chorobami Rzadkimi (IRDiRC), największej na świecie platformy skupiającej wspólne wysiłki badawcze dotyczące chorób rzadkich. Głównym celem konsorcjum, zainicjowanego przez Komisję Europejską wraz z partnerami krajowymi i międzynarodowymi, jest opracowanie do 2020 r. dwustu nowych terapii w zakresie chorób rzadkich i sposobów diagnozowania większości z nich. .