Terapia komórkowa CAR-T zarejestrowana w Europie

Tisagenlekleucel to terapia typu CAR-T, nazywana „żywym lekiem”, ponieważ jest on produkowany indywidualnie dla każdego pacjenta poprzez przeprogramowanie jego własnych komórek układu odpornościowego. To przełomowa, jednorazowa terapia wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta do walki z nowotworem.

Tisagenlekleucel jest aktualnie jedyną terapią chimerycznym receptorem antygenu limfocytu T (CAR-T), która uzyskała zatwierdzenie Komisji Europejskiej w dwóch typach nowotworów komórek B. To także pierwsza terapia komórkowa CAR-T zatwierdzona przez FDA.

Decyzja KE została oparta na wynikach dwóch globalnych badań klinicznych II fazy CAR-T – JULIET i ELIANA, w których wzięli udział pacjenci z ośmiu krajów europejskich. W badaniach tych tisagenlekleucel wykazał silne i trwałe wskaźniki odpowiedzi na leczenie oraz stały profil bezpieczeństwa w dwóch trudnych do leczenia typach agresywnych nowotworów krwi – ALL z komórek B i DLBCL. Dla pacjentów chorych na nie nie było do tej pory żadnych skutecznych terapii.

Terapia tisagenlekleucelem opracowana została przez Novartis wspólnie z Uniwersytetem Pensylwanii w ramach międzynarodowej współpracy zawartej w 2012 roku. To pierwsza tego rodzaju współpraca między przemysłem a środowiskiem akademickim dotycząca badań nad rozwojem CAR-T.

„Kiedy Uniwersytet Pensylwanii i Novartis zdecydowały się współpracować w celu opracowania terapii CAR-T, nasz główny cel był jasny i ambitny – zaspokoić potrzeby pacjentów, ratować ich życie i poprawić jego jakość – powiedział dr n.med . Carl June z Katedry Patologii i Medycyny Laboratoryjnej w Uniwersytecie Pensylwanii oraz Centrum Immunoterapii Komórkowej w Centrum Onkologicznym Abramsona. – Jesteśmy dumni, że nasze wysiłki w rozwoju terapii CAR-T przynoszą pacjentom cierpiącym na nowotwory krwi przełom, który daje nową nadzieję” – dodał.