Rekordowy grant na badania nad genetyczną niewydolnością serca

To jedna z największych niekomercyjnych dotacji, jakie kiedykolwiek przyznano na badania naukowe i jednocześnie szansa, aby dać nadzieję rodzinom dotkniętym dziedzicznymi chorobami serca.

Zwycięski zespół naukowców, CureHeart, będzie dążyć do opracowania pierwszych leków na dziedziczne choroby mięśnia sercowego poprzez pionierskie i ultraprecyzyjne technologie terapii genowej, które mogą modyfikować lub wyciszać wadliwe geny powodujące te schorzenia.

Zespół – złożony z czołowych światowych naukowców z Wielkiej Brytanii, Stanów Zjednoczonych i Singapuru – został wybrany przez Międzynarodowy Panel Doradczy pod przewodnictwem profesora Sir Patricka Vallance, głównego doradcy naukowego rządu Wielkiej Brytanii.

Kardiomiopatię genetyczną może mieć 1 na 250 osób na całym świecie

Dziedziczne choroby mięśnia sercowego mogą powodować nagłe zatrzymanie akcji serca lub postępującą niewydolność serca u młodych ludzi. Co tydzień w Wielkiej Brytanii 12 osób poniżej 35. roku życia umiera z powodu niezdiagnozowanej choroby serca, bardzo często spowodowanej jedną z tych dziedzicznych chorób mięśnia sercowego, znanych również jako kardiomiopatie genetyczne. Około połowa wszystkich przeszczepów serca jest potrzebna z powodu kardiomiopatii, a obecne metody leczenia nie zapobiegają postępowi choroby.

Szacuje się, że jedna na 250 osób na całym świecie – około 260 000 osób w Wielkiej Brytanii – jest dotknięta kardiomiopatią genetyczną, z ryzykiem 50:50, że przekaże wadliwe geny każdemu ze swoich dzieci. W wielu przypadkach u wielu członków tej samej rodziny rozwinie się niewydolność serca, co w efekcie doprowadzi do przeszczepu lub nagłej śmierci sercowej w młodym wieku.

– 30 milionów funtów z konkursu BHF Big Beat Challenge da nam możliwość przyspieszenia postępów w szukaniu leku, aby następne pokolenie dzieci, u których zdiagnozowano kardiomiopatię genetyczną, mogło żyć długo, szczęśliwie i produktywnie – powiedział profesor Hugh Watkins z Wydziału Medycyny Radcliffe na Uniwersytecie Oksfordzkim i główny badacz CureHeart.

Źródło: https://www.pharmatimes.com/news/scientists_to_rewrite_dna_in_search_for_heart_disease_cure_1452779

ZOBACZ TAKŻE: Pozornie zdrowe serce też może być niewydolne