Przełom w leczeniu PBSz

Dane uzyskane z badaniu ENEST1st, które jest badaniem fazy III b nad terapią pierwszoliniową lekiem nilotynib, wyraźnie pokazało korzyści dla pacjentów z nowo rozpoznaną przewlekłą białaczką szpikową z dodatnią mutacją w BCR-ABL.

W próbach klinicznych uczestniczyło ponad 1000 pacjentów z 26 państw Europy. Zgromadzone wyniki wskazują, że nowo zdiagnozowani chorzy otrzymujący w pierwszej linii lek Tasigna (nilotynib) uzyskiwali w wysoki odsetek odpowiedzi molekularnych w krótkim czasie od rozpoczęcia terapii. Dodatkowym atutem okazała się również tzw. "głębokość" odpowiedzi, którą - jak podkreśla Andreas Hochhaus, kierownik kliniki hematologii i onkologii medycznej w Jena University Hospital - w wielu przypadkach  szacowano na poziomie MR 4.0. Taką odpowiedź osiągnęło w 18 miesiącu badania u 38,4 proc. spośród 1052 pacjentów przyjmujących lek Tasigna. Co więcej progresję choroby odnotowano zaledwie u 6 pacjentów (0,6 proc.), którzy znaleźli się w fazie akceleracji/ przełomu blastycznego.

Wśród najczęściej notowanych działań niepożądanych znalazły się m.in. wysypka, świąd oraz ból głowy. Problemy związane z hepatotoksycznością oraz zapaleniem trzustki stwierdzono odpowiednio u 0,4 proc. oraz 0,6 proc. chorych uczestniczących w badaniu, natomiast małopłytkowość oraz neuropenię stwierdzono odpowiednio u 6,0 proc. oraz 4,8 proc. chorych.

Władze producenta leku- firmy Novartis- nie kryją, że uzyskane rezultaty, podobnie jak dane gromadzone w obecnie prowadzonej próbie z zastosowaniem leku Tasigna, mają na celu osiągnięcie głębokiej odpowiedzi molekularnej, która określonym pacjentom z PBSz Ph+ może dać szansę na uzyskanie trwałej remisji wolnej od terapii.