Prof. Lewiński: coraz więcej endokrynopatii można skutecznie leczyć

Rok 2021 w endokrynologii zapisał się z jednej strony jako czas walki z pandemią COVID-19 oraz intensywnych badań wpływu infekcji wirusem SARS-CoV-2 na przebieg różnych endokrynopatii. A z drugiej strony był to czas nasilonych starań gremiów endokrynologicznych o utworzenie nowych bądź wykorzystanie już istniejących programów lekowych Ministerstwa Zdrowia.

Wyniki badań naukowych i nowe rekomendacje

Dokładnie przebadano związek podostrego zapalenia gruczołu tarczowego z infekcją SARS-CoV-2. Jak wiadomo, ten typ zapalenia pojawia się z pewnym opóźnieniem po wcześniejszej infekcji wirusowej. Zidentyfikowano kilkadziesiąt wirusów, które mogą być przyczyną wystąpienia tej jednostki chorobowej. Na tej liście znajduje się także wirus SARS-CoV-2, a podostre zapalenie tarczycy wywołane infekcją tym wirusem bywa pierwszym wykrywalnym objawem COVID-19.

W tym roku trwały też intensywne prace nad dokończeniem polskich rekomendacji dotyczących postępowania w guzach neuroendokrynnych, chorobach tarczycy u kobiet ciężarnych oraz raku tarczycy. Na razie udało się opublikować ostateczną wersję wytycznych na temat postępowania w chorobach tarczycy w ciąży. Pozostałe wymienione rekomendacje w ostatecznej wersji ukażą się w „Endokrynologii Polskiej” w roku 2022.

Programy lekowe w nowotworach endokrynnych

Poza wcześniej wprowadzonym onkologicznym programem lekowym w terapii raka rdzeniastego tarczycy z użyciem wandetanibu, funkcjonuje program lekowy B.119, dotyczący leczenia zaawansowanego zróżnicowanego raka tarczycy, opornego na terapię jodem radioaktywnym z zastosowaniem sorafenibu. Można przy tym dyskutować nad słusznością decyzji o umieszczeniu lenwatynibu na liście produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Lek ten wprawdzie ma podobny zakres działania do sorafenibu, ale jest skuteczniejszy w przypadku raków o niższym stopniu zróżnicowania i z przerzutami do kości. Nadaje się ponadto do leczenia drugiego rzutu w przypadkach opornych na sorafenib.

Ministerstwo zapewnia także onkologiczne programy lekowe w terapii raka jajnika (bewacyzumab) oraz nowotworu neuroendokrynnego trzustki (ewerolimus).

Terapia w endokrynopatiach

Istnieje też cała lista nieonkologicznych programów lekowych endokrynopatii. Warto m.in. wymienić ostatnio wprowadzony program leczenia ciężkiego niedoboru hormonu wzrostu (GH) u pacjentów dorosłych oraz u młodzieży po zakończeniu terapii promującej wzrastanie (B.111). Są również: program leczenia akromegalii z użyciem pasyreotydu i pegwisomantu (B.99), a także niedawno ustanowiony program leczenia choroby Cushinga z użyciem pasyreotydu (B.118).

Wspomniany program leczenia niedoboru GH u dorosłych z użyciem ludzkiego rekombinowanego hormonu wzrostu, który rozpoczął się mniej więcej w połowie 2021 r., powoli obejmuje coraz więcej pacjentów. Zwiększa się także liczba ośrodków zgłaszających się do jego realizacji, a endokrynolodzy oswajają się ze skrupulatną kwalifikacją do leczenia za pomocą elektronicznego systemu monitorowania programów terapeutycznych (SMPT).

Należy też odnotować umieszczenie ketokonazolu HRA, stosowanego w endogennym zespole Cushinga, na liście leków niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL, co być może w pewnym stopniu zrekompensuje wprowadzony niedawno program B.118. Osobnego programu doczekało się leczenie wtórnej nadczynności przytarczyc u pacjentów hemodializowanych z użyciem cynakalcetu.

Kontynuowane są liczne programy kwalifikujące dzieci do leczenia hormonem wzrostu (B.19, B.38, B.41, B.42 i B.64), a także insulinopodobnym czynnikiem wzrostowym 1 (IGF-1) (B.20). Nie należy zapominać o programie leczenia przedwczesnego dojrzewania płciowego u dzieci lub zagrażającej patologicznej niskorosłości na skutek szybko postępującego dojrzewania płciowego – z użyciem triptoreliny (B.18).

Ratunek dla pacjentów z chorobami rzadkimi

W ramach nieonkologicznych programów lekowych leczenie obejmuje coraz więcej chorób rzadkich. Mogę to bezpośrednio obserwować, hospitalizując w Klinice Endokrynologii i Chorób Metabolicznych przypadki pacjentów prowadzonych przez specjalistów pediatrii metabolicznej. Oprócz ciężkich wrodzonych hiperhomocysteinemii, choroby Pompego, choroby Gauchera typu 1 oraz typu 3, choroby Hurler, mukopolisacharydozy typu 2 (zespołu Huntera), tyrozynemii typu 1 oraz choroby Fabry’ego, ostatnio dołączono program leczenia uzupełniającego L-karnityną, leczenia mukowiscydozy oraz leczenia amifamprydyną pacjentów z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona.

Jak więc widać z przytoczonych danych, pomimo pandemii oraz braku wielkich odkryć i przełomów w dziedzinie endokrynologii, istotny zakres różnych endokrynopatii oraz chorób rzadkich doczekał się finansowania z budżetu państwa.

Plany spotkań naukowych na 2022 r.

W nowy rok wkroczymy z zamiarem organizacji kilku znaczących konferencji i kongresów, z których jednym z najważniejszych będzie kongres „Wokół Raka Tarczycy”. Skupi on endokrynologów zrzeszonych w kilku towarzystwach naukowych (Polskim Towarzystwie Endokrynologicznym, Polskim Towarzystwie Tyreologicznym, Polskim Towarzystwie Endokrynologii Onkologicznej) oraz wszystkich pasjonatów zaangażowanych w nowoczesne leczenie chorób nowotworowych gruczołów dokrewnych, a przede wszystkim raka tarczycy.

Nie sposób nie wspomnieć również o Wiosenno-Letniej Szkole Tyreologii, która będzie organizowana w czerwcu 2022 r. w Gdyni.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Prof. Krystyna Chrzanowska: choroby rzadkie wchodzą do gry

Objawy zespołu jelita nadwrażliwego dotyczą coraz młodszych dzieci