Nowy lek w hipercholesterolemii rodzinnej

Lomitapide jest inhibitorem mikrosomalnego białka transportującego triglicerydy (MTTP). Zmniejsza on poziom triglicerydów i cholesterolu LDL we krwi poprzez zahamowanie ich produkcji w wątrobie i jelitach.

Naukowcy włączyli do badania 29 osób (ukończyły je 23 osoby), w wieku ≥ 18 lat, z homozygotyczną rodzinna hipercholesterolemią, z 11 ośrodków znajdujących się w 4 krajach (USA, Kanada, Południowa Afryka, Włochy). Pacjenci otrzymywali tradycyjne leczenie hipolipemizujące od 6 tygodnia przed rozpoczęciem badania. Zaczęto od 26-tygodniowej fazy skuteczności, w której pacjenci otrzymywali lomitapide w dawce wzrastającej (od 5mg do 60mg/dzień, średnio 40mg/dzień) oraz dotychczasowe leki hipolipemizujące. Następnie przeprowadzono 52-tygodniową fazę bezpieczeństwa, podczas której możliwa była modyfikacja podstawowego leczenia hipolipemizującego. Pierwszoliniowym punktem końcowym badania była średnia redukcja poziomu cholesterolu LDL - mierzonego wyjściowo i w 26 tygodniu. Stężenie cholesterolu LDL spadło średnio z 8,7 mmol/l do 4,3 mmol/l. U 8 pacjentów w 26 tygodniu badania poziom LDL był mniejszy niż 2,6 mmol/l. Poziom LDL pozostał zmniejszony o 44 i 38 proc. w 56 i 78 tygodniu badania. Wśród działań niepożądanych przeważały objawy ze strony przewodu pokarmowego. Czterech pacjentów miało poziom aminotransferaz pięciokrotnie wyższy od górnej granicy normy – poprawa nastąpiła po redukcji dawki lub po krótkotrwałym odstawieniu leku.

Źródło: Lancet online 2012,  http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(12)61731-0.