Istotnie, rokowanie dla pacjentów z NS z obniżoną frakcją wyrzutową jest poważne, mimo postępu w leczeniu NS: farmakoterapii i elektroterapii (wszczepialne kardiowertery-defibrylatory, rozpoznające złośliwą arytmię komorową i ją przerywające, oraz urządzenia do terapii synchronizującej pracę serca). Poszukiwano więc leku, który zmniejszyłby ryzyko hospitalizacji (każda wiąże się z pogorszeniem rokowania) z powodu zaostrzeń niewydolności serca i ryzyko zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych.

Jedną ze składowych nowej molekuły jest walsartan, cząsteczka znana od lat w leczeniu pacjentów, zaś cząsteczka nowa — sakubitryl — to inhibitor neprylizyny, powodujący zwiększenie biodostępności m.in. peptydów natriuretycznych. Efekt kliniczny to zwiększenie diurezy i wydalania sodu z moczem, rozkurczenie naczyń i hamowanie niekorzystnego remodelingu mięśnia sercowego, czyli mechanizmy korzystne w niewydolności serca. W badaniu klinicznym PARADIGM-HF z tym lekiem, odpowiedziano na najważniejsze pytania w kardiologii: czy lek przedłuża pacjentowi życie, czy redukuje ryzyko zgonu sercowo-naczyniowego, śmiertelność całkowitą i czy zmniejsza ryzyko wystąpienia złożonego punktu końcowego — zgonu sercowo-naczyniowego i hospitalizacji z powodu NS. Ta redukcja w przypadku sakubitrylu/walsartanu okazała się wysoce istotna statystycznie, udokumentowano podwojenie korzyści w stosunku do dotychczas stosowanych leków, dlatego mówimy o przełomie w leczeniu chorych z NS.

Jak długie mamy doświadczenie ze stosowaniem tego leku?

Lek jest zarejestrowany w Unii Europejskiej od 2015 r. i w większości krajów jest refundowany. W Polsce wprowadzono go do obrotu w 2016 r. i nadal nie podlega refundacji. Leczonych nim jest jedynie 600 chorych, w Europie ponad 200 000. Pacjenci leczeni tym lekiem mają szczęście, przynosi on bowiem poprawę jakości życia, znosi ograniczenia wynikające z duszności i nietolerancji wysiłku, wydłuża przeżycie. Bywa, że chorzy wpisani na listę oczekujących na przeszczep serca tracą wskazania do tej procedury lub rezygnują z niej, podejmują aktywność zawodową, wracają do pracy, podróżują po świecie.

Wiadomo, że im wcześniej nastąpi rozpoznanie NS i wdrożone będzie leczenie, tym rokowanie lepsze. Istotne jest też zapobieganie rozwojowi NS. Jak to wygląda w Polsce?

Powszechnie znane są czynniki ryzyka rozwoju NS, takie jak nadciśnienie tętnicze, cukrzyca, hiperlipidemia, otyłość, palenie tytoniu. Ostatnie wytyczne ESC mocno podkreślają konieczność działań prewencyjnych i postrzegania NS jako jednostki chorobowej, której można zapobiegać. W Polsce nie mamy dobrych wyników leczenia ww. czynników. Do najczęstszych przyczyn NS zalicza się: chorobę wieńcową, nadciśnienie tętnicze, kardiomiopatie, wady wrodzone serca, choroby zastawek i migotanie przedsionków.

Coraz lepiej leczymy pacjentów z OZW, ratujemy ich życie, mimo uszkodzenia serca, do którego dochodzi w czasie zawału. To właśnie ta grupa chorych stanowi dużą część potencjalnych kandydatów do rozwoju NS. W Polsce co roku stwierdza się ok. 220 000 nowych przypadków NS, chorują coraz młodsi pacjenci. Liczba hospitalizacji sięga 180 000 rocznie. Niewydolnością serca zagrożonych jest, według specjalistów, 12 mln Polaków.

U wielu chorych rozpoznanie NS stawiane jest zbyt późno. Trudności diagnostyczne są związane z długim okresem oczekiwania na wizytę u kardiologa i badania specjalistyczne, głównie echokardiograficzne. Trzeba zatem poprawić dostęp do specjalisty — to bowiem w gestii kardiologa jest ustalenie rozpoznania, ocena echokardiograficzna, udokumentowanie uszkodzenia lewej komory, oznaczenie peptydów natriuretycznych. Pacjent z dusznością dostaje skierowanie od lekarza pierwszego kontaktu do kardiologa i, czekając na wizytę rok, przez rok pozostaje bez diagnozy i leczenia.

Na czym polega wysokie ryzyko nagłego zgonu u pacjentów z uszkodzoną lewą komorą?

Przykładem pacjenta wysokiego ryzyka nagłego zgonu sercowego (NZS) jest chory w II klasie wg skali NYHA. Przyczyną NZS jest najczęściej arytmia komorowa, chory w klasie IV NYHA ma zaś wysokie ryzyko zgonu z powodu progresji NS. To są dwa różne mechanizmy. Nagły zgon sercowy zaskakuje wszystkich, gdy dotyka pacjenta, który zazwyczaj ma stabilny obraz kliniczny. Inaczej jest w przypadku chorego, który jest wielokrotnie hospitalizowany z powodu zaostrzeń NS, o którym wiadomo, że ma wysokie ryzyko zgonu z tej przyczyny.