Blinatumomab dopuszczony w terapii dzieci i młodzieży

Decyzja KE została oparta na wynikach otwartego, wieloośrodkowego, jednoramiennego badania fazy I/II, które oceniało skuteczność i bezpieczeństwo blinatumomabu u dzieci i młodzieży z nawrotową lub oporną na leczenie białaczką ALL z komórek prekursorowych linii B. Jego wyniki opublikowano w czasopiśmie „Journal of Clinical Oncology”.

Lek był podawany w ciągłym wlewie dożylnym. Zalecana dawka dla tego badania wynosiła 5 μg/m2/dzień od 1 do 7dnia i 15 μg/m2/dzień w dniach 8-28 w pierwszym cyklu, następnie dwa tygodnie przerwy i 15 μg/m2/dzień w dniach 1-28, po których następowały dwa tygodnie przerwy w kolejnych cyklach. W przypadku wystąpienia działań niepożądanych możliwe było dostosowanie dawki. Pacjenci, którzy odpowiedzieli na podany lek, ale później wystąpił u nich nawrót choroby, mieli możliwość ponownej terapii nim. 

20 na 70 pacjentów (28,6 proc.) uzyskało całkowitą remisję lub całkowitą remisję z częściową odnową liczby komórek krwi obwodowej w dwóch cyklach leczenia; 17 z 20 pacjentów (85 proc.) odpowiedziało w pierwszym cyklu. 

Blincyto jest pierwszym i jedynym bispecyficznym przeciwciałem angażującym limfocyty T. Jednocześnie jest to pierwsza immunoterapia z platformy BiTE firmy Amgen, wykorzystująca innowacyjny mechanizm działania, który pomaga w nakierowywaniu układu immunologicznego na zwalczanie komórek nowotworowych.

Zatwierdzenie leku za pośrednictwem scentralizowanej procedury skutkuje pozwoleniem na dopuszczenie go do obrotu we wszystkich krajach Unii Europejskiej i Europejskiego Obszaru Gospodarczego oraz Europejskiego Stowarzyszenia Wolnego Handlu, do którego należą Norwegia, Islandia i Liechtenstein. 

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest szybko postępującym nowotworem krwi i szpiku kostnego, który występuje zarówno u dorosłych, jak i u dzieci. W Europie co roku diagnozuje się ją u około 5000 dzieci.