Obecnie w Polsce w programie lekowym dla chorujących na idiopatyczne włóknienie płuc są dostępne dwa leki antyfibrotyczne: pirfenidon i nintedanib. IPF jest postacią śródmiąższowego włóknienia płuc, w którym progresja jest wpisana w naturalną historię choroby. Zatem w przypadku tego schorzenia, nawet przy stosowaniu leków, nie jest możliwe wyleczenie chorego, trudno mówić również o zupełnym zahamowaniu rozwoju IPF. Progresja choroby występuje także u pacjentów przyjmujących leki antyfibrotyczne, ale jest ona znacznie wolniejsza niż u tych chorych, którzy takiego leczenia nie otrzymują. Badania kliniczne pokazują, że u przyjmujących leki antyfibrotyczne tempo progresji IPF jest spowolnione nawet o 50 proc. 

Jakie są kluczowe kwestie podnoszone w nowych wytycznych diagnostyki i leczenia IPF?

W obrazie mikroskopowym IPF odpowiada zwykłemu śródmiąższowemu zapaleniu płuc (UIP). Pierwsza ważna kwestia podnoszona w polskich wytycznych dotyczy konieczności wykonywania biopsji w celu postawienia rozpoznania IPF w przypadku chorych z obrazem prawdopodobnego UIP. Rezygnacja z wykonywania biopsji w przypadku chorych z prawdopodobnym UIP oraz dostęp do kriobiopsji są dla chorych bezpieczniejsze od dotychczas stosowanej metody diagnostycznej.

W publikacji odnosimy się także do spornych kwestii dotyczących kwalifikacji chorych do leczenia w programie lekowym. Kryteria włączenia chorych do leczenia są oparte na tych, które zostały przyjęte w badaniu klinicznym. Zatem dostęp do leków antyfibrotycznych w Polsce mają tylko chorzy, u których natężona pojemność życiowa jest równa bądź wyższa niż 50 proc. wartości należnej, a dyfuzja wynosi powyżej 30 proc. W związku z tym niezaopatrzona pozostaje grupa chorych z cięższym uszkodzeniem, którzy nie mają dostępu do terapii lekowej. 
Konstruując zapisy programu lekowego, nie wiedzieliśmy, że leki antyfibrotyczne mogą przynieść korzyści także u chorych z gorszymi parametrami czynnościowymi płuc. Dziś dysponujemy takimi danymi i w polskich wytycznych znalazła się rekomendacja, aby leki antyfibrotyczne były stosowane niezależnie od parametrów czynności płuc, ponieważ również chorzy z cięższym uszkodzeniem płuc odnoszą korzyści z terapii.

Na jakie jeszcze ograniczenia związane z leczeniem chorych na IPF wskazują nowe wytyczne?

Kolejną ważną kwestią, omówioną w polskich rekomendacjach, jest możliwość zdefiniowania grupy pacjentów, która nie odpowiada na leczenie. Zapisy programu lekowego mówią, że pacjent, u którego natężona pojemność życiowa w ciągu pół roku spadła o 10 proc., powinien zakończyć leczenie antyfibrotyczne danym lekiem.

Badania naukowe pokazują, że kontynuacja leczenia antyfibrotycznego u chorych, u których wystąpiła progresja (definiowana jako spadek 10 proc. lub wyższy pojemności życiowej), nawet tym samym lekiem, zmniejsza ryzyko dalszego pogorszenia stanu zdrowia chorego. Po progresji może również nastąpić stabilizacja choroby. W związku z tym polskie wytyczne wskazują, że terapia lekami antyfibrotycznymi nie powinna być przerwana nawet u chorych, u których wystąpiła progresja IPF.

Ostatnia bardzo ważna kwestia, o której wciąż zbyt często się zapomina, to dostęp dla chorych na IPF do leczenia niefarmakologicznego i paliatywnego. Rekomendujemy, aby chorzy byli poddawani rehabilitacji oddechowej, mieli dostęp do tlenoterapii oraz do ośrodków medycyny paliatywnej. Są to w naszym przekonaniu kwestie bardzo ważne, do dziś nieodpowiednio zabezpieczone przez system opieki zdrowotnej w Polsce.

Zniesienie wymienionych ograniczeń, dotyczących kryteriów włączenia oraz wyłączenia z programu lekowego, a także ułatwienie dostępu do leczenia niefarmakologicznego z pewnością poprawiłoby sytuację  chorych na IPF w kraju. 

PRZECZYTAJ TAKŻE: Wiele problemów osób z chorobami rzadkimi dotyczy refundacji leków [RELACJA z DEBATY]