Coraz bliżej systemowych rozwiązań dla chorób rzadkich

W 2018 r. osiągnięto konsensus co do faktu, że hamulcem powstrzymującym przyjęcie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich jest obawa przed rujnującym budżet NFZ otwarciem na leki sieroce i inne przeznaczone do terapii w tych chorobach. Choć spośród 6000 tysięcy chorób rzadkich zaledwie 320 posiada ofertę farmakoterapeutyczną, to jednak zapewnienie pełnego dostępu do leków byłoby dla NFZ potężnym wyzwaniem. Ale Narodowego Planu, pomijającego problem leków sierocych, też nie można sobie wyobrazić.2Zobacz galerięNadzieje pacjentów z chorobami rzadkimi, związane z nową polityką lekowąDlaczego uważam, że w Polsce coś „znacząco drgnęło”? Otóż po pierwsze, przyjęta pod koniec 2018 roku przez Radę Ministrów nowa Polityka Lekowa Państwa wskazuje na zasadność odstąpienia od stosowania kryterium kosztowego (QALY z art. 12 pkt 13 ustawy refundacyjnej) wobec sierocych produktów leczniczych (orphan medicinal product, OMP) i innych produktów przeznaczonych do terapii chorób rzadkich. Te inne produkty to również leki, które do niedawna podlegały ochronie wynikającej ze statusu sierocego, przyznawanego przez Europejską Agencję Leków (EMA) na 10 lat. Ten status nie jest niczym innym niż ochrona handlowa, której celem jest stymulacja badań i rejestracji nowych leków, zapewniająca zainteresowanie przemysłu farmaceutycznego inwestowaniem w rozwój i produkcję leków przeznaczonych do terapii chorób rzadkich. Po utracie statusu sierocego te leki nadal są przeznaczone do wskazanej powyżej terapii.Mechanizm stymulujący przemysł farmaceutyczny do poszukiwań działa znakomicie. Dowodem są przewidywania IRDiRC (The International Rare Diseases Research Consortium www.irdirc.org), wskazujące, że do końca 2020 r. zostanie wynalezionych i zarejestrowanych około 200-300 leków dla rzadkich chorób. To oznacza, iż już niedługo 10 proc. chorób rzadkich będzie miało ofertę lekową. Dodatkowo poniższe wykresy jasno wskazują na tendencję wzrostową, którą każdy odpowiedzialny płatnik powinien brać pod uwagę i poszukiwać mechanizmów zapewniających dostęp do leków sierocych, jaki zakłada rozporządzenie KE # 141/2000.Pozytywne decyzje refundacyjneMówiąc, że w Polsce drgnęło, należy wskazać na serię pozytywnych decyzji refundacyjnych dla leków sierocych, które nastąpiły już po przyjęciu nowej Polityki Lekowej Państwa. Objęto refundacją leczenie szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki i rdzeniowego zaniku mięśni, co wcześniej pewnie nie byłoby możliwe.Ponadto projekt Narodowego Planu zakłada odstąpienie od utylitarnego podejścia do oceny efektywności kosztowej technologii stosowanych w chorobach rzadkich. Przewiduje się też znaczący wzrost poziomu refundacji leków sierocych z budżetu państwa i zapewnienie płynności finansowej ze strony Skarbu Państwa na rzecz leczenia osób z chorobami rzadkimi, jak i pomocy dla ich rodzin i bliskich.Strategię krajową ws. chorób rzadkich poznamy przed wakacjami?Oto kolejne dowody na to, że w Polsce „znacząco drgnęło” w omawianym temacie. Wypracowane w latach 2017-2018 dokumenty grupy eksperckiej „Polska dla chorób rzadkich” (Apel i Stanowisko) oraz uzgodniony z Ministerstwem Zdrowia w kwietniu zeszłego roku projekt Narodowego Planu stanowią fundament dokumentu przygotowywanego obecnie przez Zespół ds. Chorób Rzadkich w Ministerstwie Zdrowia. Uczestnicy debaty, która odbyła się z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich w redakcji „Pulsu Medycyny” wielokrotnie powoływali się na ten dokument.W istocie, wszystko wskazuje na to, że niebawem do konsultacji społecznych powinien trafić finalny dokument, zapewniający poprawę jakości życia poprzez kompleksową, skoordynowaną i wysoce specjalistyczną, innowacyjną opiekę leczniczą, rehabilitację oraz pomoc socjalną osobom dotkniętym chorobami rzadkimi. A wszystkie te elementy mają być na takim samym poziomie, jaki mają inni pacjenci z chorobami powszechnie występującymi. Oczekujemy, że Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich zostanie przyjęty przez Radę Ministrów jeszcze przed wakacjami.Określona w projekcie dokumentu wizja na rok 2025 stanowi, że: Polska jest krajem zapewniającym wszechstronną, kompleksową, skoordynowaną, wysoce specjalistyczną i innowacyjną opiekę leczniczą oraz rehabilitacyjną osobom dotkniętym chorobami rzadkimi. Jest krajem oferującym szeroki wachlarz usług wspierających i włączających w niedyskryminujący sposób w życie społeczne i zawodowe osoby oraz rodziny dotknięte chorobami rzadkimi; edukującym przyszłe i obecne kadry medyczne oraz stale podnoszącym świadomość społeczną nt. chorób rzadkich.Tworząc obecny projekt planu, Zespół ds. Chorób Rzadkich kierował się zapisami uzgodnionymi przez ekspertów grupy „Polska dla Chorób Rzadkich” z Ministerstwem Zdrowia, stanowiącymi, że ochrona życia i zdrowia jest gwarantem konstytucyjnym obywatela i obowiązkiem każdego państwa prawa. Choroby rzadkie, w myśl zapisów Konstytucji RP, powinny być traktowane priorytetowo. Artykuł 68, pkt 3 precyzyjnie określa, że: „władze publiczne są obowiązane do zapewnienia szczególnej opieki zdrowotnej dzieciom i osobom niepełnosprawnym”.Ustawa z 4 listopada 2016 r. o wsparciu kobiet w ciąży i rodzin „Za życiem” w art. 4 stanowi o zapewnieniu przez państwo „odpowiednich świadczeń opieki zdrowotnej dla dziecka, ze szczególnym uwzględnieniem dziecka, u którego zdiagnozowano ciężkie i nieodwracalne upośledzenie albo nieuleczalną chorobę zagrażającą jego życiu, które powstały w prenatalnym okresie rozwoju dziecka”. Priorytetowe traktowanie chorób rzadkich wpisuje się w cel strategiczny Narodowego Programu Zdrowia na lata 2016-2020, gwarantujący „wydłużenie życia Polaków w zdrowiu, poprawę jakości życia związanej ze zdrowiem oraz ograniczanie społecznych nierówności w zdrowiu”.ZOBACZ TAKŻE:Pacjenci z chorobami rzadkimi oczekują wyrównania szans, a nie specjalnego traktowania [RELACJA z DEBATY]Rosną szanse na refundację leków na choroby rzadkie [ROZMOWA z Józefą Szczurek-Żelazko]

Coraz bliżej systemowych rozwiązań dla chorób rzadkich

Niedługo poznamy rektora WUM. W tle spór sądowy i szantaż. “To trudny czas dla uczelni”

W Europie zanieczyszczenia powietrza powodują 800 tys. zgonów rocznie [WIDEO]

Szansa na poprawę jakości życia dla pacjentów z HS [WIDEO]

XXVIII Kongres PTK: Szczególna monografia wydana przez „Puls Medycyny”

Rak szyjki macicy - istotne zmiany w diagnostyce i leczeniu. Nowe zalecenia PTGO

Na konferencji w WUM dyskutowano, jak zaangażować pacjentów z chorobami (ultra)rzadkimi w badania

5 proc. chorób rzadkich ma leczenie przyczynowe. Prof. Śmigiel: to nie zwalnia z odpowiedzialności za pozostałych pacjentów

MZ: zadania związane z Planem dla Chorób Rzadkich są cały czas realizowane

Żółtaczka to objaw nie tylko chorób wątroby

Czy opłaca się wydawać miliony na terapie w chorobach rzadkich? MZ: warto, jeżeli zmieniają paradygmat leczenia