Badanie ENDORSE potwierdziło długotrwały, korzystny profil bezpieczeństwa leku Tecfidera po 5 latach stosowania u pacjentów z rzutowo-remisyjnym stwardnieniem rozsianym, a także pozytywne kliniczne i radiologiczne wyniki leczenia pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą.

Badanie ENDORSE potwierdziło długotrwały, korzystny profil bezpieczeństwa leku Tecfidera po 5 latach stosowania u pacjentów z rzutowo-remisyjnym stwardnieniem rozsianym, a także pozytywne kliniczne i radiologiczne wyniki leczenia pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą.

ENDORSE to ogólnoświatowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby przedłużenie badania zasadniczego oceniającego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leczenia preparatem Tecfidera (dawka 240 mg podawana w schemacie dwa lub trzy razy na dobę). Pacjenci, którzy ukończyli trwające do dwóch lat leczenie Tecfidera w badaniach zasadniczych 3 fazy (DEFINE i CONFIRM), kontynuowali terapię tą samą dawką leku w badaniu ENDORSE. Zmniejszenie liczby i objętości zmianPo pięciu latach stosowania (dwa lata w badaniu DEFINE/CONFIRM i trzy lata w badaniu ENDORSE) wyniki analizy cząstkowej pokazują, że pacjenci kontynuujący leczenie preparatem Tecfidera podawanym dwa razy na dobę uzyskali trwałą skuteczność kliniczną w odniesieniu do takich punktów końcowych, jak liczba rzutów i progresja stopnia niepełnosprawności. Mierzone one były z użyciem odpowiednio rocznego wskaźnika rzutów (ARR) i 24-tygodniowej oceny wg Rozszerzonej Skali Niesprawności Ruchowej (EDSS). Otrzymane wyniki są podobne do zaobserwowanych po dwóch latach leczenia prowadzonego w ramach badań DEFINE i CONFIRM. W badaniu klinicznym III fazy DEFINE wykazano istotne zmniejszenie liczby nowych lub powiększających się zmian hiperintensywnych w obrazach T2-zależnych oraz aktywność zmian ulegających wzmocnieniu po podaniu gadolinu (Gd+) po 2 latach stosowania u pacjentów z rzutową-remisyjną postacią SM (RRSM). „Najnowsze analizy uzupełniają przedstawione wcześniej wyniki dzięki uwzględnieniu dodatkowych parametrów MRI, takich jak liczba zmian hipointensywnych w obszarze T1-zależnych, objętość zmian hiperintensywnych w obrazach T2-zależnych, zmian Gd+ i zmian hipointensywnych w obrazach T1-zależnych oraz zanik tkanki mózgowej. Wykazano zmniejszenie liczby i objętości zmian oraz zmniejszenie zaniku tkanki mózgowej. Uzyskane wyniki wykazują korzystne działanie leku Tecfidera na wiele aspektów patofizjologicznego podłoża stwardnienia rozsianego” — podsumowuje prof. Krzysztof Selmaj, kierownik Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, prowadzący badanie DEFINE. Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego jest ważnym narzędziem w monitorowaniu aktywności i progresji stwardnienia rozsianego, stosowanym zarówno w codziennej praktyce, jak i w badaniach klinicznych. Liczba zmian wzmacniających się po podaniu gadolinu (Gd+) w obrazach T1-zależnych oraz liczba nowych lub powiększających się zmian hiperintensywnych w obrazach T2-zależnych świadczy o niedawno przebytym procesie zapalnym. Obrazy T2-zależne umożliwiają pomiar ilościowy skumulowanego zakresu zmian lub ognisk choroby. Zmiany hipointensywne w obrazach T1-zależnych, nieulegające wzmocnieniu po podaniu kontrastu, są silniej związane ze zniszczeniem tkanki i utratą aksonów. Ich obecność wiąże się ze zwiększeniem niesprawności ruchowej i trwałego ubytku neurologicznego. Skuteczność leku u pacjentów z nowo rozpoznaną chorobąAnaliza danych uzyskanych z badania ENDORSE miała na celu ocenę długoterminowej skuteczności produktu Tecfidera u pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą (definiowanych jako osoby z rozpoznaniem SM postawionym w ciągu jednego roku przed włączeniem do badania DEFINE lub CONFIRM, dotychczas nieotrzymujące terapii modyfikującej przebieg choroby lub przyjmujące wcześniej monoterapię kortykosteroidami). W pięcioletnim okresie obserwacji pacjenci z nowo rozpoznaną chorobą otrzymujący lek Tecfidera dwa razy na dobę doświadczyli istotnej redukcji liczby rzutów (mierzonej z użyciem ARR oraz odsetka pacjentów z rzutem choroby), spowolnienia progresji stopnia niepełnosprawności (mierzonej za pomocą 24-tygodniowej oceny EDSS) oraz zmniejszenia liczby zmian mózgowych. Wspomniane efekty były podobne do wyników podawanych dla populacji ogólnej badania ENDORSE, co potwierdza zgodną skuteczność produktu Tecfidera w tej podgrupie chorych.„To może nie przełom, ale na pewno postęp. Mamy kolejny lek, który ze względu na sposób stosowania jest wygodny dla pacjenta, co wpływa na adherencję terapii. Co ważniejsze — jest to lek o wyraźnie większej skuteczności niż obecnie stosowana terapia pierwszoliniowa interferonem beta. Lek jest dobrze tolerowany, ponieważ objawy gastryczne i zaczerwienienie skóry, które pojawiają się po jego zażyciu, nie są tak uciążliwe, jak objawy paragrypowe z gorączką po zażyciu interferonu” — ocenia neurolog. Oczekiwanie na refundacjęLek został zarejestrowany najpierw w Stanach Zjednoczonych, gdzie obecnie jest nim leczonych ok. 100 tys. pacjentów, a także w krajach UE, a więc także w Polsce. Jednak bez refundacji nie ma szans na powszechne zastosowanie. „Został złożony wniosek refundacyjny i wydawałoby się — na podstawie profilu tego leku i doświadczeń światowych — że nie powinno być żadnych kłopotów z przyznaniem refundacji. Tymczasem dość niespodziewanie AOTM wydał negatywną decyzję. Zostały już złożone wyjaśnienia i mamy nadzieję, że ponowne rozpatrzenie wniosku zakończy się pozytywnie” — skomentował prof. Selmaj.