Pierwsza terapia genowa dla chorych na białaczkę

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 30 sierpnia tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis) — pierwszą terapię genową modulującą układ odpornościowy chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (acute lymphoblastic leukemia, ALL). Nazwała to „historycznym wydarzeniem”. Czy słusznie?

„Wchodzimy w nowy obszar innowacji medycznych. Potrafimy tak zmodyfikować własne komórki pacjenta, by mogły walczyć z rakiem. Nowe technologie, takie jak terapie genowe czy komórkowe, mają potencjał, żeby zmienić medycynę i stać się punktem wyjścia do skutecznego leczenia, a może nawet wyleczenia wielu nieuleczalnych obecnie chorób” — stwierdził Scott Gottlieb z FDA.