Jest szansa na nową przeciwcukrzycową terapię biologiczną

„Badania nad cukrzycami monogenowymi (m.in. noworodkowymi i w zespołach, w których są jednym z objawów) to silny trend. Prowadzone na liniach komórkowych, na modelach zwierzęcych, w badaniach eksperymentalnych i próbach klinicznych pozwalają zidentyfikować powstałe tą drogą defekty i w ten sposób odkrywać uniwersalne mechanizmy cukrzycy czy otyłości. W ślad za tym powstają leki ukierunkowane na patomechanizm cukrzycy” — mówi prof. dr hab. med. Wojciech Młynarski, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii UM w Łodzi.

Badania te wiele wnoszą do zrozumienia biologii powstawania cukrzycy jako takiej. Np. często w cukrzycach monogenowych identyfikowane są defekty czynników transkrypcyjnych, potrzebnych do tego, żeby komórka stała się komórką ß trzustki i by produkowała insulinę. W związku z tym, że naukowcom udało się zidentyfikować czynniki transkrypcyjne, których mutacje powodują cukrzycę u ludzi, potrafili też wytypować czynniki transkrypcyjne w komórkach potrzebne do stworzenia przez organizm komórek ß trzustki produkujących insulinę. Dzięki zaawansowanym obecnie badaniom genetycznym in vitro, m.in. grupy amerykańskiej prof. Douglasa Meltona z Bostonu, udało się stworzyć komórkę. Rozmowy z FDA dotyczą wykorzystania tego do stworzenia terapii.